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手脚麻木、心脏不适?“淀粉人”有了全新治疗选择

来源:光明网2026-07-09 17:33

  2026年7月8日, 阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维®(英文商品名:Wainua®,通用名:依普隆特生钠注射液)在我国正式上市。2025年12月,依普隆特生钠注射液基于NEUROTTRansform III期临床研究的阳性结果在华获批,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者。

  NEUROTTRansform III期临床研究显示,在66周的观察期中,与外部安慰剂相比,接受依普隆特生钠治疗的患者在血清转甲状腺素蛋白(TTR)浓度和以改良版周围神经损伤评分+7(mNIS+7)评估的神经病变损害这两项共同主要终点上,均表现出一致且持续的临床获益;在以Norfolk糖尿病神经病变生活质量问卷(Norfolk QoLDN)评估的生活质量这一关键次要终点上,同样观察到持续改善。NEUROTTRansform III期研究的阳性结果已发表于《美国医学会杂志》(JAMA),进一步表明在治疗35、66及85周时,依普隆特生钠在ATTRvPN不同患者人群中均显示出获益。

  ATTRv-PN是一种致残致死性疾病,主要累及周围神经系统。由于患者神经功能快速恶化,导致行动能力持续下降,可能在数年内残疾甚至死亡。在中国,该疾病的诊断面临重大挑战。无论是公众还是医疗卫生专业人士,对该疾病的认知度仍普遍偏低,且由于症状与常见疾病重叠,患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年。诊断延迟的代价极高,不仅会严重影响患者的预后,还会显著缩短其生存期。

  依普隆特生钠是一款基因沉默剂,通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成发挥作用。患者可使用自动注射器每月一次自行皮下注射。作为RNA靶向治疗药物,它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生,因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。

  北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授表示:“长期以来,国内ATTRv-PN患者饱受各类神经症状困扰,生活质量显著下降,但临床治疗选择十分有限。依普隆特生钠的上市,打破了这一局面,为患者提供了全新的治疗选择。该药每月仅需用药一次,使用便捷,更易保障长期治疗依从性;同时其在改善神经功能上的疗效已得到临床验证,能够切实帮助患者阻止疾病进展,维持独立生活的能力,提升生活质量。”

  阿斯利康中国总经理、中国生物制药业务总经理林骁表示:“依普隆特生钠在华正式上市,将为国内ATTRv-PN患者带来新的治疗选择,也是阿斯利康加速引进全球创新成果、服务中国患者需求的重要里程碑。面向未来,阿斯利康将继续深化科学探索,持续挖掘这一创新疗法的临床价值,力争让更多ATTR患者从创新中获益。”

  依普隆特生钠目前正在开展CARDIO-TTRansform III期临床研究,旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的疗效。这是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM的临床研究,共有逾1400名患者参与。

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