日前，治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的罕见病创新药Seladelpar在首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心门诊开出中国内地首张处方，这一重要进展，不仅标志着PBC创新疗法正式惠及中国患者，也体现了我国罕见病用药可及性的进一步提升，为更多创新药物的引进提供了可供借鉴的范式。

　　Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗UDCA应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授表示：“肝脏是‘沉默的器官’，而PBC则是一个‘缓慢的杀手’，因为早期没有明显临床症状；PBC患者不仅亟需控制疾病进展，也迫切希望改善生活质量。此次Seladelpar在友谊医院开出首张处方，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策，意味着我国PBC患者也可以同步享有全球前沿的治疗方案，有了全新的治疗选择。”

（贾继东教授现场开具Seladelpar首张处方）

　　原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的、易被忽视的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。若不进行有效干预或治疗反应不佳，可能进一步进展至肝硬化并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症，最终导致肝功能衰竭。除了疾病进展风险外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，超过70%的患者在不同阶段受到瘙痒的困扰，导致睡眠不足，加剧疲劳，并对生活质量产生显著影响。

　　近年来，原发性胆汁性胆管炎在全球与中国患病率均呈上升趋势。数据显示，中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二。PBC好发于中老年女性，男女比例约为1:9，而近年来男性患者比例也有所增加1。贾继东教授指出：“PBC属于罕见病中的‘常见病’，随着诊疗水平提升以及临床医生关注度提高，越来越多PBC患者在早期被发现，但治疗仍面临挑战。长期以来，以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案难以满足所有患者的治疗需求，约30%－40%的患者应答不佳，这类患者疾病进展风险高，如果不经有效二线治疗，有可能进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治疗。此外，多数传统治疗药物在改善瘙痒症状方面也十分有限。因此，临床亟需能同时延缓疾病进展并改善瘙痒症状的创新方案。”

　　患者小刘（化名）是一位确诊原发性胆汁性胆管炎多年的中年女性患者，起初因对该病认识不足未及时接受规范治疗，近一年来虽使用一线药物治疗但生化应答不佳，令她对病情进展感到担忧。在了解到Seladelpar可作为新的治疗选择后，她表达了强烈的用药意愿，希望后续的治疗不再被耽误。今年1月，小刘在首都医科大学附属北京友谊医院顺义院区拿到了由贾继东教授开具的中国内地首张Seladelpar处方，成为国内首位接受该药治疗的PBC患者。这为小刘的治疗之路带来了新的希望，也让她对未来的生活重拾信心。

　　作为一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，Seladelpar以其独特的作用机制为原发性胆汁性胆管炎的治疗带来了突破性变革，可靶向多种原发性胆汁性胆管炎相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善PBC患者的瘙痒症状和预后。贾继东教授将其优势概括为“一石二鸟”——既能显著改善PBC患者的生化指标，也能缓解瘙痒症状，真正为患者带来“双重获益”。

　　贾继东教授进一步介绍：“Seladelpar对于降低碱性磷酸酶（ALP）等关键生化指标的积极作用，及其良好的安全性和耐受性，已经获得多项国际临床研究的证实：2024年《新英格兰医学杂志》发表的III期研究RESPONSE显示，治疗12个月后，Seladelpar不仅能有效实现生化应答，还可显著缓解中重度瘙痒；长期随访研究ASSURE也证实其效果持久且安全性良好。此外，来自上述两项研究中的亚裔亚组分析显示，Seladelpar在亚裔PBC患者的生化应答率、ALP下降幅度及安全性方面，均展现出良好的趋势，这些数据也为中国患者的治疗选择提供了循证支持。”

　　作为临床特殊急需用药，Seladelpar的成功引进与应用，为我国PBC患者提供了更多治疗选择，也为改善患者长期预后和生活质量带来新的希望。贾继东教授进一步期待：“未来，希望Seladelpar能够尽快在中国正式获批并尽快落地，以更接地气的价格惠及更多中国患者，实现从‘首方’到‘普及’的跨越，为中国PBC治疗格局‘锦上添花’。”