“明明（化名）用上短肠综合征创新药物替度格鲁肽三个月之后，就彻底告别了肠外营养，摆脱了‘输液袋’的束缚。可以说，是创新药物给他带来了新的生机，也大大减轻了长期治疗带来的经济压力。”近日，首都医科大学附属北京儿童医院普外科主任医师黄柳明在接受采访时表示。

　　明明（化名）出生后因为肠道疾病多次手术，切除了大部分小肠导致出现短肠综合征（Short bowel syndrome，简称“SBS”）。之后只能依靠长期静脉输液营养支持，没办法离开医院，生长发育明显落后于同龄儿童。“在用上创新药物替度格鲁肽之前，明明（化名）需要每天在医院输液治疗，一年治疗费用超过30万元。”黄柳明介绍。

　　SBS患者被称为“短肠人”，属于超罕见病群体，根据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。在儿童期还缺乏发病率的数据。在肠道手术后，几乎所有SBS患者都需要肠外营养支持（Parenteral Nutrition，PN）治疗以维持和改善营养需求，生活基本被静脉“输液袋”束缚。

首都医科大学附属北京儿童医院普外科主任医师黄柳明

　　黄柳明强调：“罹患短肠综合征，意味着肠道已无法通过正常饮食获取足够的营养。对儿童群体而言，影响更严重——营养摄入不足会直接导致生长发育迟缓，错过关键的成长黄金期，甚至可能留下智力、运动落后的残疾。长期以来，短肠综合征患者主要依赖静脉营养维持治疗，治疗周期漫长，还容易引发感染、肝损伤等并发症，从身体健康到日常生活质量，都受到严重威胁。”

　　替度格鲁肽是全球首个且目前唯一获批用于1岁及以上短肠综合征患者的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。研究证实，该药物可通过增加小肠绒毛长度和隐窝深度，提高肠道吸收能力，帮助患者加速肠自主功能恢复或改善肠自主功能状态。

　　黄柳明表示：“北京儿童医院是国家儿童医学中心，经常面对各种罕见病和疑难复杂病例。明明（化名）在我们科室用上创新药物，成功摆脱了肠外营养。这一成功案例，不仅为科室积累了宝贵的临床经验，更成为全院儿童罕见病诊疗体系完善的重要实践支撑。未来，随着创新药物临床应用范围的持续拓展，将有更多像明明这样的罕见病患儿从中受益，加速回归正常生活。”

　　如今替度格鲁肽已成功纳入皖惠保、惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等 27 个省（市）的惠民保产品保障目录，覆盖范围进一步扩大。参加惠民保的患者，叠加企业的创新药物支付补贴后，可进一步享受药物费用报销。对此，黄柳明表示：“获益于创新药物及相关政策，明明（化名）能够用得上也用得起这类新药。极大的改善了生活质量，孩子的生长发育也能跟上。这也让更多需要长期治疗的罕见病家庭看到了希望。”