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推动创新药早期准入 加速满足胶质瘤患者临床急需

来源:新华网2025-07-04 17:58

  施维雅旗下全球首款IDH双靶点抑制剂Vorasidenib在北京作为临床急需进口药品准予先试先行,正式落地北京天竺综合保税区,并可在指定医疗机构用于救治IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。随着首批患者在首都医科大学附属北京天坛医院以及中国医学科学院北京协和医院接受这款创新药物的治疗,Vorasidenib在北京已经进入临床应用,丰富了IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的用药选择,从而为更多患者争取宝贵的治疗时间和希望。

  作为全球首款IDH双靶点抑制剂,Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后,Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。2024年11月24日,Vorasidenib落地海南博鳌乐城先行区并实现“亚洲首用”。本次Vorasidenib落地北京,受益于“临床急需进口药械审批绿色通道”这一的创新政策,即加快引进境外上市、但尚未在中国批准上市的治疗手段和技术,大幅缩短患者用药等候时间,并让患者同步享受全球医疗科技的最新成果。

  施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示:“继博鳌乐城之后,Vorasidenib借助早期准入政策创新落地北京并开始服务患者,让我们感到非常自豪。施维雅始终将患者置于首位,不仅加速引进全球领先、填补临床空白的创新药品,以满足患者临床急需,而且持续探索早期准入路径和场景,以提升患者对创新药品的可及性。目前,通过早期准入政策为患者提供创新药物的进程已经开启了第一步。未来,我们将继续向提供先行政策的地区提出申请,扩大早期准入创新药物的可及范围,更加广泛的惠及患者。”

  由于脑胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区,患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境。在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中,外科手术无法完全切除肿瘤,放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗,仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。

  值得注意的是,IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者中位发病年龄40岁左右,他们正值壮年,既是家庭的“顶梁柱”又是职场的“中坚力量”,但是患者术后大多存在不同程度的生理功能和社会心理方面的障碍,比如记忆缺陷、运动障碍、失语、焦虑和抑郁等,不但限制了患者日常活动和社会参与度,而且严重影响了患者及其家人的生活质量。

  作为全国首家依托空港口岸设立的综保区,北京天竺综合保税区形成了以跨境医药贸易为特色的健康医疗服务全产业链布局。凭借成熟的综合通关服务、全球航线网络及绿色通道政策,北京天竺综合保税区建立了覆盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度,为罕见病药物、临床急需药械等提供一站式服务。

  Vorasidenib属于首批准予进口的临床急需抗肿瘤药品,目前已在首都医科大学附属北京天坛医院“脑胶质瘤前沿创新治疗(CURE)联合门诊”、中国医学科学院北京协和医院神经外科门诊进入临床应用。

  同时,2025年度北京普惠健康保新版特药清单自6月10日起正式执行,其中北京天竺综合保税区引进的包括Vorasidenib在内的5款海外特药已纳入报销范围。参保人在北京市内定点医疗机构即可享受北京普惠健康保的一站式特药报销服务,从而进一步提升患者治疗体验及获得感,助力改善生存获益。

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