3月30日，阿斯利康宣布，国家药品监督管理局已正式批准科赛优（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。

　　此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于3月28日在上海整形科技周上发布。

　　NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。

　　中山大学肿瘤防治中心，KOMET研究中国牵头研究者陈忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的 NF1 PN 成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET 研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。有望实现对儿童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守护，期待这一创新治疗能够早日惠及更多患者。”

　　深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨表示：“对于成人NF1患者而言，长期的疾病进展往往导致严重的疾病负担，而现有治疗手段仍然非常有限，存在巨大的未被满足需求。司美替尼此前已在儿童患者中带来了明确的临床获益，而此次适应症的扩展，更是让成年患者群体迎来了期待已久的希望。同时，这一重要的里程碑也充分体现了产业伙伴、临床医生与患者组织协同合作、点亮罕见新生的力量。”

　　阿斯利康全球高级副总裁，全球研发中国负责人何静博士表示：“罕见病治疗领域的科学创新，是阿斯利康研发布局的重要方向。司美替尼NF1-PN成人适应症成功获批，离不开中国研究者的积极参与。基于KOMET Ⅲ期关键临床研究的数据支持，本次获批为该治疗领域的中国成人患者带来了新的治疗选择，助力实现从儿童到成人患者的全生命周期管理。未来，我们将持续聚焦罕见病领域的未被满足需求，加速引入创新药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕见病群体。”

　　阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“阿斯利康始终关注罕见病患者群体所面临的挑战，致力于以科学之力，为中国罕见病患者点亮新生、重塑社会栋梁。从儿童到成人，司美替尼实现了对NF1患者全生命周期治疗需求的覆盖，为成人患者带来了控制疾病进展、改善症状的可能，更有望减轻患者家庭的照护负担，帮助患者更好地回归正常生活、融入社会并实现自我价值。”

　　研究显示，在 KOMET Ⅲ期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）。KOMET Ⅲ期临床研究中，司美替尼的安全性与此前已知的安全性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致。基于 KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。