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12月7日,国家医保局、人力资源社会保障部发布了《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2025年)》,114种新药纳入。其中,用于治疗甲状腺眼病的靶向药替妥尤单抗N01注射液成功入选。
此举意味着我国对于这一疑难眼病的治疗,正式进入了靶向精准且普惠可及的新阶段,预计将惠及全国超过300万甲状腺眼病患者。凭借在眼眶病诊疗领域的深厚积淀与广泛布局,爱尔眼科医院集团依托其构建的全国性甲状腺眼病专病诊疗网络,率先为这一疗法的规范应用与患者可及提供了坚实的临床支持平台。
从“突眼”到“致盲”:被长期低估的疾病负担
甲状腺眼病是一种与甲状腺功能异常密切相关的自身免疫性疾病,已成为成人最常见的眼眶疾病之一,患病率约为 0.1%-0.3%。患者的免疫系统会错误地攻击眼眶组织,导致眼眶的眼外肌和眶脂肪发生炎症反应、眼外肌肿胀。由于眼眶骨性眶腔容积固定,这种肿胀将压迫眼球向前突出,以及眼睑退缩、复视、疼痛等,严重者将产生视神经压迫,导致不可逆的视力损伤甚至失明。

(孙丰源教授<左二>强调,甲状腺眼病治疗的关键首先在于精确的诊断与评估。)
中华医学会眼科学分会眼整形及眼眶病学组副组长、爱尔眼科医院集团眼眶病眼肿瘤学组组长孙丰源教授指出:“甲状腺眼病绝不是单纯的‘容貌问题’,而是特殊的、严重的且具有潜在致盲性的眼部疾病。该疾病需要眼科与内分泌科等多学科协同治疗。”他强调,治疗成功的关键首先在于精确的诊断与评估。甲状腺眼病分为活动期和静止期,两者治疗原则迥异;病情分为轻中重不同程度;脂肪型和肌肉型增粗也对应不同的解决方向,因此任何治疗方案,包括使用新型靶向药物,都必须建立在精准的诊断和评估的基础之上,并非所有患者都适用同一种治疗路径。
长期以来,大多数中重度活动期患者面临治疗困境,传统的大剂量激素治疗副作用明显,容易复发;而手术治疗通常针对静止期患者。大量活动期患者面临无药可医或治疗手段有限的巨大压力。
从“用得上”到“用得起”:靶向药物治疗带来精准治疗新希望
此次纳入医保的替妥尤单抗,是国内首款获批用于甲状腺眼病的靶向药物,它能精准阻断导致眼眶炎症和纤维化的核心发病通路。临床研究证实,该药物能显著逆转眼球突出、改善复视与眼部炎症。关键研究数据显示,替妥尤单抗用药组24周突眼回退应答率达85.8%(突眼回退≥2mm),显著优于对照组。

(袁洪峰教授介绍,新药为那些过去陷入治疗瓶颈的患者提供了全新的希望。)
这些作用在真实诊疗中得到了验证。此前,已有传统治疗效果不佳的复杂病例从中受益。在重庆,一位56岁女性患者在经历多种传统治疗后,眼球突出仍较为严重,且视力持续下降至0.3以下,在启用该靶向药物治疗后,不仅视力得到了提升,眼球突出也显著回落。中华医学会眼科学分会眼整形及眼眶病学组委员、爱尔眼科医院集团眼眶病眼肿瘤学组常务副组长袁洪峰教授表示:“这类案例让我们看到,新药为那些过去陷入治疗瓶颈的患者提供了全新的希望,能够有效抑制疾病活动,甚至挽救濒临受损的视功能。”
他同时也指出,该靶向药使用有严格的适应症和禁忌症,手术治疗仍然是不可替代的核心手段。此次纳入医保报销后,也只针对中重度的甲状腺眼病患者,对于极重度患者(有视力问题)无法直接报销,需要先进行手术等治疗后,待病情转化成中重度用药时方可报销。据悉,替妥尤单抗N01注射液纳入医保后的相关政策将于2026 年1月1日起正式实施。为了让广大患者能够及时享受到医保政策红利,尽早获得规范治疗,爱尔眼科全国26家专病门诊医院现已全面开放患者咨询及预约治疗绿色通道。
从“单点治疗”到“全程管理”:一站式诊疗体系保障疗效落地
创新疗法的普惠,离不开高标准、规范化的诊疗体系作为支撑。作为甲状腺眼病领域标准化诊疗的重要推动者,爱尔眼科已率先构建了覆盖全国的专病诊疗网络。
目前,爱尔眼科已在北京、成都、重庆、长沙、武汉、哈尔滨、福州等16个城市的26家医院设立了甲状腺眼病专病门诊,并组建了由30余位硕博眼眶病专家构成的诊疗团队。在专病门诊内,患者可完成从精准检查、专业诊断与分期分型,到个性化方案制定、医保购药、规范治疗及长期随访的“一站式”全流程管理,极大地优化了就医流程,确保了治疗的精准性与就医的便利性。

(爱尔眼科在全国16个城市的26家医院设立了甲状腺眼病专病门诊)
在甲状腺眼病手术领域,爱尔眼科也具有深厚的技术积淀与行业影响力。孙丰源教授首次将眶减压手术引入国内,袁洪峰教授开展了国内首例甲状腺眼病眶减压联合角膜移植手术,爱尔眼科眼眶病眼肿瘤学组专家同时也是甲状腺眼病行业指南的主要参与制定者和诊疗新技术的推动者。
与此同时,爱尔眼科也积极建设远程医疗系统,着力打破地域壁垒,让专业诊疗服务能够覆盖更广泛的患者群体。“通过远程医疗系统,我们有可能使异地患者获得专业的诊疗指导,确保治疗方案的科学性与连续性,让高质量的眼病治疗和眼健康服务更加普惠可及。”孙丰源教授表示。
随着替妥尤单抗纳入国家医保,我国甲状腺眼病的防治格局已开启新篇章。未来,爱尔眼科将继续发挥其在眼眶病诊疗领域的引领作用,推动创新治疗方案与标准化诊疗流程惠及更广泛的患者群体,切实守护每一位患者的视觉健康与生活质量,持续践行“使所有人,无论贫穷富裕,都享有眼健康的权利”的使命,为中国眼健康事业贡献坚实力量。(李林)
