9月29日，来自北京的王女士（化名）在清华长庚医院正式用上创新药物替度格鲁肽，成为我国北方地区首位通过该药物获益的成人短肠综合征患者。

　　“此前，替度格鲁肽已在我院应用于儿童短肠综合征患者的临床治疗；如今，首位成人短肠综合征患者也在我院通过这一创新药物获益，标志着该药物在我院的临床应用实现全年龄段覆盖，意义重大。这意味着无论是儿童还是成人短肠综合征患者，都能在家门口便捷用上创新治疗药物，真正摆脱对‘输液袋’的长期依赖，回归更自主的生活。”北京清华长庚医院胃肠外科主任、主任医师李元新在接受媒体采访时表示。

清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主任李元新

　　短肠综合征患者被称为“短肠人”，属于超罕群体，根据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。正常成人的小肠约有3-8.5米，而短肠综合征成人患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持（Parenteral Nutrition，PN）治疗以维持和改善营养需求，生活基本被静脉“输液袋”束缚。

　　作为王女士（化名）的管床医生，北京清华长庚医院胃肠外科主治医生朱长真表示：“患者在转诊至我院前，已历经多次肠道切除手术，但效果不佳，术后不良反应反复发作。今年 6 月完成消化道重建手术后，残存小肠仅约 30cm，且术后并发严重炎性肠梗阻，日常生活受到极大影响。此次在我院首次用上创新药物替度格鲁肽，不仅有望提升残存小肠的吸收效率，逐步摆脱肠外营养支持，更能逐步恢复自主生活能力，加速回归正常生活。”

清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主治医师朱长真

　　替度格鲁肽是全球首个且目前唯一获批用于1岁及以上短肠综合征患者的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。研究证实，该药物可通过增加小肠绒毛长度和隐窝深度，提高肠道吸收能力，帮助患者加速肠自主功能恢复或改善肠自主功能状态。

　　北京清华长庚医院胃肠外科成立之初即明确“肠功能障碍外科治疗”“胃肠外科微创手术技术”两大方向，确立了“解决临床复杂疑难问题、技术先进、特色鲜明、精准微创、多学科团队（MDT)”的发展理念，在肠功能障碍相关疾病（含复杂肠梗阻、短肠综合征等）治疗上形成专病优势。对此，李元新主任表示：“我们胃肠外科始终在探索相关疾病诊疗的更高标准。替度格鲁肽在成人短肠综合征患者中的临床应用，为我们突破原有诊疗方式提供了创新药物支撑。未来，我们将以这款创新药物为支点，进一步整合多学科资源，拓展专病治疗边界，推动科室在复杂胃肠疾病诊疗领域实现更高水平的发展。”

　　随着我国罕见病保障体系的不断完善，“有药可医、有保可依”正成为现实。除国家基本医疗保险“保基本”之外，惠民保、创新支付方案等正不断织牢织密罕见病多层次保障网络体系。如今替度格鲁肽已成功纳入皖惠保、惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等 27 个省（市）的惠民保产品保障目录，覆盖范围进一步扩大。患者参保之后，叠加企业的创新药物支付补贴，可进一步享受药物费用报销，降低经济负担。