一次不经意的轻微磕碰，走路崴一下脚，甚至是很平常的爬楼梯……普通人“缓缓就好“的情况，对血友病患者而言，可能意味着一场痛苦的经历——随之而来的，是出血带来的疼痛，以及漫长的恢复，或者无法恢复。如果没有接受持续规范的治疗，一些患者则会因长期反复出血导致关节功能障碍，甚至残疾……

　　4月17日是第37个“世界血友病日”，今年的活动主题为“科学防治血友病，让生命不再脆弱”。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%。三分之二的患者成年后都会因关节和肌肉损伤而致残，严重影响正常生活和工作。同时，为了控制病情，他们还需承受沉重的心理压力和治疗负担。

中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授

　　对此，中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授认为，医患共同决策理念的推广、全程管理体系的建立以及创新治疗方案的突破，让患者在疾病管理中拥有了更积极的参与权，为血友病患者需求的更好满足以及疾病全方位管理注入了新的可能，血友病的诊疗和病程管理正朝着更科学、高效和可持续的方向迈进。

　　医患共同决策 推进定期规律性因子替代治疗

　　近年来，中国血友病防治水平已经取得了巨大的进步，患者需求正在从“减轻严重出血保命”、“减少出血减缓残疾”，逐渐向“零出血无残疾”的自由生活状态转变。

　　杨仁池教授表示，“跟过去相比，我国血友病的防治水平进步显著。但血友病患者还面临着诸多长期挑战，尤其是反复自发性出血，它们悄无声息但伤害巨大，是导致患者肢体功能丧失、生活质量降低的关键影响因素。当前临床对于血友病的治疗目标已经逐渐从提高患者生存率，减少关节残疾的发生率，转向定期规律性因子替代治疗（即预防和减少出血），通过规律性的长期管理避免出血的发生和对急性出血的有效控制。”

南方医科大学南方医院血液科孙竞教授

　　南方医科大学南方医院血液科孙竞教授介绍，“近年来国内外血友病诊疗指南均以‘出血预防’和‘保护关节’为双重治疗目标，关节健康逐渐引起关注。中国血友病患者普遍面临着关节损伤问题，反复出血导致不可逆的关节损伤，患者面临较重的疾病负担，也面临着关节损伤导致的沉重的生活负担。对此，个体化治疗正在成为血友病管理的新趋势，而‘医患共同决策’正是其中的核心。”

　　医患共同决策（shared decision making, SDM）是一种医生与患者共同参与制定治疗决策的方法，它强调医生与患者之间的充分沟通和信息共享。在医患共同决策过程中，医生会详细告知患者关于疾病的情况、各种治疗方案的利弊及可能的风险，而患者则根据自身的治疗目标、生活方式、经济状况等因素，与医生一起讨论并选择最合适的治疗方案。这种模式不仅能够提升患者对治疗过程的满意度和依从性，还能减少因信息不对称造成的误解，实现个性化、精准化的治疗，从而提高治疗效果和生活质量。

　　多学科综合管理 实现“双维达标”

　　血友病作为罕见病的一种，存在着罕见病诊疗中的普遍问题，患者也面临着相应的治疗困境，由于医疗资源分布不均，不同地区的患者预后差异明显，在有些地区基础的药物可及得不到保证，同时更需要贯穿全病程的综合管理方案。

　　孙竞教授表示，“血友病作为一种需要长期管理的慢性疾病，治疗过程复杂，涉及预防出血、关节保护等多个方面。这就需要医生更全面地考虑患者的实际情况和需求，制定更科学、更符合患者个人情况的治疗计划，同时患者要深入解自己的病情和治疗选项，增强自我管理能力，让每一位血友病患者都能参与到自己的健康管理中来，与医生携手，才可能实现‘双维达标’——减少出血次数、保护关节健康。”

　　“‘双维达标’的理念体现了医生和患者共同进行治疗决策的精神和意义：患者需要定期评估出血程度和关节状态，因为一些亚临床型的关节出血通过自身感受是难以发现的，必须要通过超声评估才能发现，并动态调整诊疗目标和治疗方案。很多因素决定了血友病的治疗需要多学科综合关怀，从而帮助患者获得更好的疾病管理和生活状态，这也是实现血友病终极防治目标——‘同质化诊疗、属地化管理’的必经之路。“杨仁池教授表示。

　　孙竞教授介绍，由其牵头的一项中国血友病医患共同决策调查研究即将开展，该研究将深入了解成年血友病患者和未成年患者主要照护者在治疗决策过程中的体验和需求，通过收集和分析患者与医生的观点和实践，推动医患共同决策模式的广泛应用，促进医疗服务的持续改进。

　　以患者为中心的突破创新

　　目前我国血友病治疗面临治疗不充分、定期规律性替代治疗比例偏低、疗法单一等诸多挑战，由于患者出血风险时刻存在，不得不放弃正常生活和工作。

　　“凝血因子替代疗法目前仍然是血友病患者的主要治疗方案，凝血因子替代疗法通过补充患者缺失的凝血因子，能直接有效地纠正凝血异常，快速止血，预防出血相关的并发症，如关节损伤、颅内出血等，对于急性出血事件的处理和常规预防治疗都有良好的效果。患者在发生第一次关节出血，即应开始定期规律性替代治疗，规律性用药能够大大减少出血的概率。此外，血友病诊疗的发展，也推动患者需求升级。一周多次、静脉输注，为患者带来了沉重的心理负担和用药负担。患者迫切期望能有创新疗法带来更便捷的治疗方式和更少的注射次数，更好地帮助患者控制出血，为血友病患者带来更好的治疗效果和更高的生活质量”。杨仁池教授介绍到。

辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖

　　辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示：“随着血友病治疗领域的发展以及防治体系的建立，患者对诊疗的期望也在不断升级，即获得更高的生活质量，最终摆脱疾病束缚。辉瑞在血友病治疗领域拥有40多年的经验，秉承‘为患者带来改变其生活的突破创新’的使命，我们正加速科学创新，相信在不久的将来，新型血友病疗法将为临床带来更多前沿治疗选择。同时，我们也将继续携手相关机构及专家，构建中国血友病‘同质化诊疗，属地化管理’综合关爱，以支付体系、诊疗体系、患者管理三大体系为依托，构建‘药品+诊疗+支付+护理+心理+患教 6 CARE综合关爱患者管理服务’，努力让每一位血友病患者都能实现减少出血和保护关节健康的‘双维达标’，减少疾病对生活的限制，拥抱更多无限的可能，实现‘无界人生’”。