近日，库欣综合征（皮质醇增多症）治疗领域迎来重要突破。一款新的口服药物正式在我国上市，填补了此类疾病国内药物治疗的空白，为患者带来了新的治疗选择。

　　这款新药的上市是多方协作共同努力的成果。锐康迪（北京）医药有限公司总经理胡茂胜表示，临床试验团队的日夜坚守以及药监局对新药落地的支持是关键因素。他强调，锐康迪集团将坚持在罕见病药物领域的不断耕耘，共同为广大库欣综合征患者带来系统性的治疗新机遇，推动建立新的临床治疗标准，开创治疗新格局。

　　该药物是目前我国唯一获批用于治疗库欣综合征的口服新药，其研发和上市得到了国内外的广泛认可。作为FDA认定的First-in-Class创新药品，它在美国、欧盟、澳大利亚获得孤儿药认定，并于2023年9月获得CDE优先审评审批资格，2024年9月正式获得国家药品监督管理局的进口批文。全球多项临床研究的积极结果，充分验证了其有效性和安全性。

　　北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授指出，我国患者对该药物的敏感性较高，其日用剂量约为欧美患者的一半。两项覆盖全球210例患者的III期研究显示，该药物可以快速且持久地降低皮质醇水平，最长维持疗效超4年，显著改善患者生活质量。这一新药为无法手术、术后复发或存在高危并发症的患者提供了全新的药物治疗选择。

　　北京协和医院内分泌科朱惠娟教授强调，库欣综合征治疗的终点不仅是皮质醇水平达标，更重要的是实现患者身心的全面康复，使其能够真正回归正常生活。她提出“一次库欣，终身随访”的诊疗模式转型，而新药的上市让这种转型能够更好、更快地发展。

　　朱惠娟教授分享了“垂体病多学科门诊”以及MDT（多学科诊疗）模式的重要性。内分泌科作为主导贯穿始终，神经外科、影像科、心理科等多个不同科室在各个阶段参与管理，确保库欣综合征患者在诊疗全程都能获得专业而连续的医疗服务。这种模式不仅能提高诊疗效率，也能提升患者生活质量与满意度。

　　北京天坛医院神经外科刘丕楠教授指出，手术依然是库欣综合征的一线治疗方法，但新药的加入正在拓展全新的治疗格局。术前使用该药物可改善多种库欣综合征合并症，优化患者状态，降低麻醉风险，增加手术成功率。同时，术前用药有助于减轻术后皮质醇戒断综合征，使患者在手术前后皮质醇水平的变化更加平稳，从而缓解术后的不适，提升整体的术后体验。

　　历经两次复发的患者代表张女士表示，如果十年前就有药物辅助术后管理，或许不必用健康为拖延付出代价。她的经历折射出传统治疗模式的痛点——长期综合管理方案的缺失以及传统管理方案的依从性问题。新药有望配合一线治疗与多学科综合管理，提供“温和、方便、持续”的长期管理方案，从而切实缓解患者面临的实际困扰。

　　专家们与多方代表共同呼吁，行业各方能够在未来继续加强多学科协作，在临床实践中不断优化用药策略，为库欣综合征的临床治疗建立全新标准与新格局。这一新药的上市不仅是国内库欣综合征治疗领域的重大突破，也为患者带来了新的希望。