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儿童丙肝治疗迎来新突破

来源:光明网2025-03-26 18:40

  日前,泛基因型创新药丙通沙®(索磷布韦维帕他韦)口服微丸作为临床急需进口药品,在树兰(博鳌)医院成功开出全国首张处方,首位儿童丙型肝炎患者顺利用药。这一突破性进展标志着我国儿童丙肝治疗领域取得了重大突破,改写了我国12岁以下儿童丙型肝炎患者长期面临“无药可用”的困境。

  3月20日,树兰(博鳌)医院举办了落地发布会,来自树兰(博鳌)医院、乐城管理局、乐城医药管理局、吉利德科学、上药科园贸易、昆明市第三人民医院以及海南省公共卫生临床中心的多方代表共同见证了这一重要时刻。各方代表共同庆祝丙通沙®口服微丸通过乐城“先行先试”政策实现快速引进,为3-12岁慢性丙型肝炎儿童患者提供了高效、安全、便捷的全新治疗选择。

  填补空白:儿童丙肝治疗迎来新突破

  丙型肝炎(简称“丙肝”)素有“沉默杀手”之称,是一种由丙肝病毒(HCV)感染引起的全球性传染性疾病,具有高致病性、高危险性等特点,严重危害人类健康。据统计,全球约有326万儿童存在慢性丙肝感染,我国儿童和青少年感染人数与感染率居全球前列。儿童感染丙肝往往发病隐匿,且没有明显症状,这种隐匿性使得疾病在早期难以被发现和诊断,导致许多患儿在不知不觉中进入慢性感染阶段。

  树兰(博鳌)医院肝病科主任梁志军指出,随着儿童年龄增长和感染时间延长,多年后患儿可能面临丙肝发展为肝硬化或肝癌的健康威胁。此外,丙肝还可能对患儿的认知功能和心理健康产生负面影响,导致注意力不集中、学习能力下降等问题,甚至遭遇误解和歧视。因此,早期对儿童慢性丙肝患者开展治疗显得极其重要。然而,过去很长一段时间,国内儿童丙肝患者长期面临着无新药可用的困境,尤其在12岁以下儿童中,治疗选择极为有限。

  梁志军主任提到,过去30年,国内儿童丙肝治疗主要依赖以干扰素为基础的方案,但其疗效有限且副作用显著,不仅病毒清除率低、治疗周期长,还容易引起白细胞减少、食欲减退等问题,进一步影响丙肝患儿的成长发育。丙通沙®口服微丸的引入,将彻底改变这一现状。作为泛基因型丙肝治疗药物,丙通沙®安全性高、药物间相互作用小,能有效清除丙肝病毒,降低疾病进展风险。其儿童剂型的口服微丸设计特别适合儿童患者,帮助提高患儿服药的便利性和依从性,减少了长期用药带来的心理负担,从而显著改善患儿生活质量。梁志军主任强调:“现在,儿童丙肝治疗目标不仅是帮助患儿实现病毒学治愈,还要通过持续的肝功能复查和随访观察,尽量阻止肝纤维化、肝硬化、甚至肝癌的发生。”

  先行先试:多方合作推动创新药物落地

  作为乐城首批入驻的医疗机构,树兰(博鳌)医院在此次丙通沙®口服微丸“先行先试”中发挥了关键作用。医院针对临床需求,积极对接和推动落地,并成功开出首张处方。树兰(博鳌)医院副院长林胜璋表示,医院始终秉承“以患者为中心”的理念,积极推动创新药物的引进和应用,致力于为患者提供最先进的治疗方案。丙型肝炎是全球公共卫生的重大挑战之一,消除这一威胁是全人类的共同心愿。此次丙通沙®口服微丸成功落地应用,是我国儿童丙肝治疗领域的一个重要里程碑,不仅为更多患儿带来了新的治愈希望,也提升了医院的医疗水平和服务能力。林胜璋副院长表示:“今后,我们将持续按照乐城医疗特区的规定,严格执行药物的规范化使用,同时建立儿童丙肝专病管理平台,提供用药随访、耐药监测等全流程服务。我们将继续努力,联动卫健委、乐城管理局等多方力量,不断引进和推广先进的医疗技术和药物,为更多患者带来福音。”

  乐城医疗药品监督管理局副局长王惠震指出,我国丙肝患儿面临用药选择少、治疗周期长的困境。得益于国家赋予乐城“医疗特区”的改革使命,乐城携手药企、医疗机构和监管团队,实现了丙通沙®儿童剂型从国际创新药到国内临床应用的“零时差”对接。从曾经的“无药可用”到如今的“口服治愈”,这是海南自贸港建设与乐城先行区开放政策的又一标志性成果,更是为全国丙肝患儿家庭点亮希望之光的民生答卷。王惠震副局长表示:“未来,乐城将继续以更开放的姿态拥抱全球医疗创新,守护人民健康。”

  乐城管理局副局长易拓新强调,作为中国医疗对外开放的“试验田”,乐城先行区始终致力于让中国患者同步享受全球最先进的药物和医疗技术。丙通沙®口服微丸的成功落地正是这一使命的生动体现。该药物的快速引进,填补了我国3-12岁儿童丙肝泛基因型直接抗病毒药物(DAA)领域的空白,为儿童患者带来了新的治疗选择。易拓新副局长表示:“未来,我们期待能有更多全球创新药物在乐城先行区落地,为更多患者带来生命的希望,为健康中国2030战略贡献乐城智慧。”

  吉利德科学全球副总裁、中国区总经理金方千表示,吉利德始终致力于为重疾患者提供革新和简化的治疗方案。丙通沙®口服微丸在海南乐城获批并迅速在树兰(博鳌)医院落地,是国家先行先试创新政策支持下,丙肝治疗领域实现的又一重要里程碑。金方千表示:“吉利德将继续与各方携手、密切合作,共同推动丙通沙®儿童剂型加速惠及有需要的患者,不仅帮助更多家庭拥抱健康希望,更要为实现‘健康中国2030’消除病毒性肝炎的目标贡献力量。”

儿童丙肝治疗迎来新突破

主题圆桌讨论

  发布会上,树兰(杭州)医院感染科主任医师盛国平带来了“儿童丙型肝炎抗病毒治疗新选择”的学术分享,阐述了我国儿童及青少年丙型肝炎患者严峻的疾病负担,强调及早进行抗病毒治疗的迫切性和重要性。在随后的“中国儿童丙肝治疗”主题圆桌讨论中,昆明市第三人民医院肝病免疫科主任刘立、海南省公共卫生临床中心主任吴彪、树兰(博鳌)医院肝病科主任梁志军展开深度对话,围绕丙通沙®这一创新药物的作用机制、治疗效果、安全性和副作用等方面,进行了全面且深入的探讨。专家们一致认为,丙通沙®口服微丸的落地博鳌乐城先行区,不仅为中国儿童丙肝患者带来了新的生机,也为推动国内儿童丙肝治疗领域的发展提供了宝贵的实践经验和有力支撑。

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