近日，在解放军总医院儿科医学部（原八一儿童医院），儿童普外科主任王宪强、副主任医师邢国栋共同为罹患“超罕疾病——短肠综合征（Short Bowel Syndrome，简称“SBS”）”的儿童患者，开具了创新药物替度格鲁肽在该院的首张处方。1岁零十个月的宝宝小明（化名），成为该院短肠综合征患者中的首位获益者。

　　王宪强表示：“替度格鲁肽落地我院，一方面为在我院治疗的短肠综合征患儿提供了全新的用药选择，有望帮助他们摆脱长期依赖输液袋的困扰，重新拥抱健康的生活。另一方面，对于我们医疗团队而言，新药无疑为疾病的治疗增添了有力武器，标志着我院在短肠综合征诊疗领域取得了新的突破。”

　　解放军总医院儿科医学部，不仅在儿科领域享有盛誉，更以其卓越的医疗技术和全面的专科设置成为行业标杆。因此，患儿小明（化名）的家属慕名来到医院，并找到儿童普外科主任王宪强，在其亲自指导下成功用上了创新药物替度格鲁肽。王宪强主任表示：“替度格鲁肽是一种最新的肠康复治疗药物，在国外已应用多年，我国将其作为第二批罕见病目录药物将其引入，上市后为患者带来了全新的用药选择。研究证实，替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠自主功能实现。”

　　短肠综合征（SBS）患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。正常成人的小肠约有3-8.5米，而 SBS成人患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小肠长度小于38厘米。据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。此前，短肠综合征患者只能依赖PN（肠外营养）。长期PN治疗会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。

　　作为小明（化名）的主治医生，邢国栋指出：“患儿今年只有1岁10个月，刚出生不久便出现腹胀血便的紧急情况，随即接受了包括剖腹探查、小肠结肠部分切除、肠扭转复位及肠造瘘术在内的复杂手术治疗。术中发现其小肠全长约为80厘米，切除坏死部分仅剩下约40厘米，进而确诊短肠综合征。”

　　王宪强强调：“我们科室在治疗复杂疾病如短肠综合征时，能够为短肠综合征患者提供综合治疗手段、改善患者预后，通过个性化的治疗方案，让每位患儿都能获得最佳的治疗效果，为儿童健康保驾护航。这次用上新药，在我院是首例，无疑可以助力患儿摆脱长期的PN束缚，回归正常生活有了更多可能性。用药后，我们也将密切监测宝宝的情况，期望尽早帮助他健康成长，早日出院。”

　　如何让罕见病患者有药用、用得到、用的起、用得好，是社会各界的关注重点。

　　近年来，我国罕见病保障体系建设稳步推进。北京持续推动解决罕见病用药保障难题，建立起“基本医保+大病保险+惠民保”的罕见病用药保障机制，大大减轻了罕见病患者的用药负担，让罕见病患者用药可及、用药有保。邢国栋表示：“今年，小明（化名）的家长为他购买了惠民保，再叠加企业提供的创新支付计划，降低了经济负担。既可以过‘治疗关’，又可以过‘经济关’，在治疗时可以无后顾之忧。”

　　如今，替度格鲁肽已进入皖惠保、惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等20省市惠民保。这一多层次、全方位的保障体系升级，极大地增强了药物的可及性和患者的用药依从性，使得创新药物的使用门槛降低，让更多患者能够负担这些药物，真正实现了从“遥不可及”到“触手可及”的转变。