在6月13日至16日举行的2024年第29届欧洲血液学会（EHA）年会上，慢性淋巴细胞白血病（简称“慢淋”，CLL）领域有多项重磅研究公布长期随访结果。其中，迄今为止全球随访时间最长的BTK抑制剂 Ⅲ期临床研究Resonate-2公布了其10年随访数据，北京大学人民医院杨申淼教授团队公布了中国CLL患者BTK抑制剂治疗的真实世界研究结果，共同揭示出慢淋患者在靶向治疗时代实现更长更优生存的事实。

　　“慢性淋巴细胞白血病已经成为像高血压、糖尿病一样可进行全程化管理的慢性疾病”，哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授在接受采访时表示。杨申淼教授也指出，“从临床研究到真实世界研究的结果都表明，慢淋已经彻底从一种恶性状态转化成一个慢病管理的状态，这给了所有患者以及慢淋医生极大的信心。”

　　RESONATE-2发布十年随访数据 初治慢淋患者预期寿命接近正常人群

　　近十年来，诸多靶向治疗药物相继问世并广泛应用于临床，以伊布替尼为代表的BTK抑制剂为众多CLL等血液肿瘤患者带来显著生存获益，多数患者可以实现长期生存。

　　RESONATE-2是当前全球随访时间最长的开放标签、国际多中心、随机对照Ⅲ期临床研究，旨在比较伊布替尼与苯丁酸氮芥一线治疗CLL的治疗效果，其中伊布替尼单药治疗组患者中位年龄73岁，70%患者年龄在70岁及以上。此次该研究公布的十年随访数据显示，伊布替尼单药治疗的患者中位OS仍未达到，9年OS率可达68%。

　　同时，2024EHA年会上另一项汇总研究分析显示，在一线接受伊布替尼治疗的65岁以上初治CLL患者与年龄匹配的正常人群的8年OS率相似，接受伊布替尼治疗的所有初治CLL患者与年龄匹配的正常人群的12年OS率相似。

　　“慢淋的中位发病年龄大约在65岁左右，如果患者的生存超过十年，其实就已经达到了世界卫生组织统计的76岁左右的整体预期寿命”，马军教授指出，伊布替尼等创新药物已经使越来越多患者获益，病人完全通过口服就可以获得长期生存。“慢淋不是不治之症，患者和家属不要放弃治疗，学会自我检查、早期发现，定期体检，并尽早寻求血液专科的医生进行诊疗，提高治疗依从性，完全可以让病人活得更长，达到正常人的预期寿命。”

　　BTK抑制剂治疗CLL的中国真实世界研究公布 复发难治患者生存同样获益

　　在2024EHA年会上，血液学领域的“中国之声”也备受瞩目，杨申淼教授团队公布了一项BTK抑制剂治疗CLL的中国真实世界研究摘要，旨在探索真实世界环境中伊布替尼在中国CLL患者中的长期疗效和安全性。

　　研究纳入了2014年至2023年在北京大学人民医院接受至少一个月伊布替尼治疗的18岁及以上CLL患者共179例，其中初治（TN）87例，复发难治（RR）92例。研究结果显示，初治患者组的中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均未达到，复发难治患者组的中位PFS和OS分别为48个月和75个月。“我们的研究表明，不管是初治患者还是难治复发患者，都能基于BTK抑制剂长程治疗实现长期生存”，杨申淼教授表示，“即使是存在17p 缺失、TP53基因突变、IGHV无突变等各种高危因素的患者，也能通过BTK抑制剂治疗获得比较好的生存预后。”

　　从整体研究数据来看，初治患者组在长期生存获益上有着更加出色的表现，对此杨申淼教授也指出，“任何一种肿瘤包括慢淋，既往治疗线数越多，治疗越困难，因此在考虑包括患者基础体能状况、并发症、耐受程度及经济情况等因素的基础上，在一线就诉诸于 BTK抑制剂的更长时间的治疗，有助于达成更深度缓解，从而实现更好的治疗效果。”据杨申淼教授介绍，由于我国医保支持及患者对靶向药认知的提升，“BTK抑制剂一线治疗效果好于在其他治疗失败后的二线三线治疗。近年来我国越来越多慢淋患者已经在一线治疗中应用BTK抑制剂，可以有更多患者在此治疗上最大获益。”

　　慢淋进入靶向治疗时代 更优生活质量未来可期

　　“作为一个常见的老年性血液淋巴系统疾病，慢淋的治疗目标就是让患者活得更长、生活质量更好”，马军教授表示。从国内外研究来看，以伊布替尼为代表的BTK抑制剂靶向药物的出现已经实现了对传统化疗模式的替代，为患者带来了显著的生存获益和安全性的提升。近年来国内外各大指南也都将BTK抑制剂作为CLL的优先推荐治疗方案之一，CLL治疗已经正式进入靶向治疗时代。

　　而在总体生存预期已经接近正常人群的基础上，更好地提升患者生活质量也成为了目前慢淋治疗领域的精进方向。“近年来BTK抑制剂等创新药物的应用，对需要治疗的患者的生活质量带来明显改善，” 杨申淼教授表示，“有一位难治耐药的老患者坚持服用BTK抑制剂伊布替尼长达10年，整个治疗过程从开始时因慢淋活动期反复感染到逐渐疾病控制后重建免疫，再无感染发作，生活质量越来越好。这对于慢淋病人来说是很珍贵的。”

　　随着医学技术的创新发展和治疗策略的不断演进，我国慢淋患者可以通过规范诊疗，实现长期生存获益，同时更好地拥抱生活。“希望社会各界一同携手，建立慢淋全程化管理的中国方案，以患者为中心，让患者和医生更好地配合在一起，达到长期生存和跟正常人一样的有质量的生存。“马军教授呼吁。