2024年6月29日，第十八届东方心脏病学会议（OCC）和世界心脏大会（WCC）召开期间，国内针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的3期注册研究ACACIA-HCM正式启动，主要评估选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten与安慰剂相比对症状性 nHCM 患者健康相关生活质量的影响。

ACACIA-HCM 研究正式启动

　　肥厚型心肌病（HCM）是临床上较常见的遗传性疾病，目前估计其患病率至少为 1/500-1/200。临床上梗阻性（静息和隐匿）肥厚型心肌病（oHCM）约占2/3，非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）约占1/3。

　　“对于nHCM这部分患者，当前治疗方案非常有限，而且现有的药物治疗是在经验治疗的基础上推荐使用的，并非针对HCM的根本病理机制即心肌过度收缩，因此迫切需要有效治疗并减缓疾病进展的针对性疗法。”ACACIA-HCM中国首席研究者、复旦大学附属中山医院葛均波院士指出。

　　Aficamten是第二代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的关键3期临床研究SEQUOIA-HCM研究结果已验证其治疗oHCM的疗效和安全性，该研究结果于今年五月在《新英格兰医学期刊》发表。

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院金玮教授指出，选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂针对HCM病因，为突破当前HCM治疗的不足带来激动人心的前景，但是我们仍需要大量坚实的循证医学证据来证明其在不同临床场景中治疗各类患者的疗效和安全性。Aficamten相关临床研究结果将为临床医生带来这类药物治疗HCM全面的疗效和安全性循证证据，对于医生在临床上最大化此类全新药物的临床价值具有重大意义。

Aficamten 研究格局概览

　　Aficamten治疗HCM的关键系列临床研究均以树木名称命名，包括ACACIA-HCM (合欢树-HCM)， REDWOOD-HCM（红杉-HCM）, SEQUOIA-HCM（巨型红杉-HCM）, MAPLE-HCM（枫树-HCM）, FOREST-HCM，以及近期启动的针对青少年及儿科oHCM患者的CEDAR（雪松）研究。（顾成炜）