2023年12月13日，国家医保局、人力资源社会保障部正式公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“2023年国家医保药品目录”）。在备受关注的罕见病领域，此次有15种罕见病用药纳入目录，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白，加大对创新药的倾斜和支持，解决罕见病患者“有药买不起”的痛点。特别是重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药被纳入了目录。

　　其中，罕见病创新药全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液（简称“艾加莫德”）成功被纳入2023年国家医保药品目录，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。值得注意的是，艾加莫德是国内首个也是目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，此次也成为国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂。

　　作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，并被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类代表性药物。今年6月，艾加莫德获国家药监局批准，9月即已在国内正式上市，推动国内重症肌无力治疗开始进入生物靶向新时代，此次成功纳入国家医保药品目录，将有望惠及国内更多全身型重症肌无力患者，帮助改善患者肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。

　　复旦大学附属华山医院神经内科副主任、主任医师赵重波教授表示：“改善重症肌无力患者及其家庭的生存现状，提升我国重症肌无力整体诊疗水平，需要多方共同协力。作为一种罕见病创新药，艾加莫德从上市到纳入医保仅用了不到半年时间，这充分体现了国家对临床上存在巨大未满足需求的创新药给予的更大力度的支持，同时彰显了国家对包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者的关爱。此次艾加莫德纳入医保无疑是全身型重症肌无力患者的福音，在专病医生的正确指导下，将能减轻患者群体的治疗负担，改变过去‘望新药兴叹’的困境，帮助更多患者早日用上新药、好药，进一步优化患者的治疗方案，使得患者能尽快回归日常生活状态，为家庭和社会创造更多价值。”

　　全身型重症肌无力是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

　　根据中国重症肌无力诊断和治疗指南（2020版），我国重症肌无力年发病率约为0.68/10万。其中，我国约有17万全身型重症肌无力患者。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

　　长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授表示：“临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。”

　　根据《柳叶刀·神经病学》上发表的艾加莫德全球3期多中心临床研究ADAPT结果显示，艾加莫德能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，在第一个治疗周期中MG-ADL改善≥2分的患者高达77.8%，QMG改善≥3分的患者高达74.2%，40%的患者在第一个周期即达到最小症状表达。艾加莫德有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

　　事实上，近年来国家和政府高度重视罕见病患者群体，大力鼓励创新，国家医保药品目录的更新一直是患者尤其是罕见病和重大疾病患者获得利好的直接路径。笪宇威教授补充表示：“近几年来，包括全身型重症肌无力在内的罕见疾病诊疗取得了明显进步。如今全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德成功被纳入国家医保药品目录，逐步提升了罕见病用药保障水平。相信随着医保政策带来的创新药物可及性提升，更多重症肌无力患者能够早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活。”