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以病因导向疗法重构发作性睡病长期管理

来源:光明网2026-10-16 16:52

10月15日,神经科学领域创新药物奥泽悦®(通用名:奥普雷顿片)于全球商业供货首日正式在中国启动商业供货。供货首日,全国近20家医院与京东健康线上平台同步开出首批处方,标志着这一创新疗法在我国正式进入临床应用,推动其从“获批上市”走向“患者可及”,让科学创新更快惠及患者。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病,我国现有患者人数约为70万,其中NT1约占75%-80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失,导致睡眠-觉醒状态不稳定,并带来贯穿24小时的疾病负担:日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒,夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状,长期还可能伴随注意力下降等认知功能受损。

1型发作性睡病患者通常在10至20岁之间发病,恰逢学习能力和社会功能逐步建立的重要阶段。对于青少年患者而言,日间过度思睡和注意力下降可能影响课堂学习、考试表现和校园生活;进入成年和职场后,不可控制的困倦、猝倒及夜间睡眠问题等亦可能影响工作、人际交往和日常活动,对患者人生发展的多个阶段带来持续影响。

尽管疾病负担沉重,但由于公众对疾病的认知不足且症状表现复杂,发作性睡病常面临识别和诊断延迟问题。研究显示,患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。因此,对于反复出现无法抗拒的日间睡意,或在大笑、激动等情绪变化时突然发生肌张力下降等表现,应警惕发作性睡病,并及时接受专业评估。提升疾病认知、促进早期识别与规范诊断,是帮助患者及时获得规范治疗与长期管理的重要前提。

长期以来,NT1治疗主要依赖针对过度思睡、猝倒等症状分别进行控制。奥普雷顿片是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂,通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路,帮助患者维持更加稳定的清醒状态,并减少包括猝倒发作在内的异常快速眼动(REM)睡眠样现象,从而改善日间及夜间系列症状。奥普雷顿片的临床应用,标志着NT1治疗从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏这一核心发病机制的对因治疗”新阶段,有望改善患者多方面症状,并助力提升日常功能与生活质量。

奥普雷顿片于2026年7月获得国家药品监督管理局批准,用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病(Narcolepsy Type 1,NT1)患者。作为一款全球同步研发、同步申报,并率先在中国获批的全新靶点创新药,奥普雷顿片是我国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂,也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。与既往主要针对症状进行管理的治疗方式不同,奥普雷顿片针对NT1患者食欲素缺乏这一核心病因发挥作用。奥普雷顿片的获批是基于FirstLight(TAK-861-3001)和RadiantLight(TAK-861-3002)两项全球III期临床研究项目。

神经科学是武田中国重点布局的五大治疗领域之一。作为食欲素领域的创新探索者,武田始终致力于推动前沿科学成果转化,聚焦对患者及社会影响深远的神经系统疾病,持续回应尚未被满足的医疗需求。从率先在中国获批到全国首批处方落地,奥普雷顿片迈出了创新疗法惠及中国患者的关键一步。未来,武田将继续秉持“患者为先”的理念,携手临床专家、医疗机构及行业生态伙伴等多方力量,打通从疾病认知、早期诊断、规范治疗到长期管理的全链路,持续推动疾病认知与诊疗水平提升,并积极探索创新疗法可及性与可负担性的多元路径,让更多发作性睡病患者获得及时诊断、规范治疗和更高质量的生活。(文玉)

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