近日，恒瑞医药自主研发的1类新药、补体B因子抑制剂恒优达®（富马酸立康可泮胶囊）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往未使用补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，将为我国PNH这一罕见病治疗带来新选择。

　　PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因其发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》。人体的补体系统是免疫系统的重要组成部分，正常情况下能够帮助机体抵御病原体。但在PNH患者体内，部分红细胞由于缺乏关键保护性蛋白（ 补体调节蛋白CD55和CD59），容易受到补体系统攻击并被持续破坏。红细胞破坏可能导致患者出现贫血、乏力等症状，部分患者还可能面临血栓形成及器官损伤等风险。如何更充分地控制溶血、改善贫血、降低输血需求，并提升患者生活质量，是临床关注的重要方面。

近年来，以C5抑制剂为代表的补体抑制治疗推动了PNH治疗模式的发展，但部分患者治疗后仍可能面临血管外溶血、贫血及疲劳等问题。作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制，富马酸立康可泮胶囊通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。

此次获批是基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验（HRS-5965-301）。研究共纳入76例既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者，其中40例接受富马酸立康可泮治疗，36例接受依库珠单抗治疗。研究结果表明，相较于C5抑制剂依库珠单抗组，立康可泮组在提高血红蛋白（Hb）水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。此外，富马酸立康可泮采用口服给药方式，每日两次。对于需要长期接受治疗的PNH患者而言，新的作用机制与口服给药方式进一步丰富了临床治疗方案，也为疾病的长期管理提供了新的选择。

近年来，我国罕见病诊疗和创新药研发不断取得进展。恒优达®的获批，是恒瑞医药在血液疾病领域创新研发取得的又一进展，也为国内PNH患者提供了新的治疗选择。

据了解，富马酸立康可泮用于既往使用C5补体抑制剂治疗后仍存在贫血的PNH成人患者的上市申请也已获得受理，有望进一步拓宽获益人群。未来，随着富马酸立康可泮在临床中的广泛应用，其有望与现有补体抑制剂形成更加完善的治疗布局，进一步推动我国PNH诊疗向精准化、个体化和长期疾病管理方向持续发展。（孙恒）