阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种极为罕见的血液疾病。过去，许多患者不得不依赖反复输血维持生命，生活质量低下。“我国自主研发的补体因子B（CFB）抑制剂获批之后，为国内PNH患者带来了全新的治疗选择。”华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授表示，阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗正从“控制溶血”迈向“患者血液学指标恢复正常化”的新阶段。

　　在过去，阵发性睡眠性血红蛋白尿症的长期治疗主要围绕控制血管内溶血这一指标展开，且静脉给药模式要求患者定期往返医院完成输注，长期治疗所带来的时间和经济成本负担沉重。在临床实践中，仍有不少患者面临持续性贫血、反复输血等问题。

　　基于上述临床未被满足的需求，补体抑制剂开始应用到临床，越来越多患者血管内溶血已得到有效控制，也能减少血管外溶血，更全面地帮助血红蛋白回升。中国医学科学院血液病医院张凤奎教授表示，补体抑制剂口服给药的方式，也改善了传统注射治疗的不便，减轻患者长期治疗负担。

　　如何实现患者血红蛋白正常化、摆脱长期输血依赖、获得更高质量的长期生存，正成为创新药研发的重要方向。胡豫教授提到，随着上游补体抑制剂等国产创新药的持续迭代，补体靶向治疗将在多种补体相关疾病中拓展应用边界，推动实现更精准、高效的治疗。