2026年6月23日，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，简称cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。此前，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评程序。本次获批使其成为我国首个且目前唯一的重组ADAMTS13药物，为我国cTTP患者带来ADAMTS13酶替代治疗新选择，推动cTTP诊疗迈入病因靶向新阶段。同时，该药物也将为国内cTTP患者带来预防治疗的新选择，有望降低急性发病风险，为长期稳定的疾病管理提供支持。

　　先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见、且能够危及生命的血栓性微血管疾病。据统计，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的年发病率为每百万人口2~6例，该病已被纳入我国《第二批罕见病目录》，其中cTTP约占总病例数的5%。

　　cTTP患者由于基因缺陷导致体内ADAMTS13蛋白酶严重缺乏，血液中易形成微血栓，可迅速引发血小板减少、溶血性贫血及多器官缺血性损伤等。该病发病年龄跨度大，从幼儿期至成年、妊娠期均可能首次出现。其日常症状隐匿，易被忽视，包括偶发头痛、健忘、皮肤瘀斑、腹痛、腹泻或恶心呕吐等。当症状突然加重，提示进入急性发作期，可出现极度乏力、意识混乱、呼吸急促、心率加快、皮肤或眼白发黄、尿色加深等表现，需立即就医。若不进行有效治疗，急性发作时死亡率可超90%；重症患者会因反复血栓事件导致持续性器官损伤，引起疾病恶化，甚至早逝。

　　传统上，针对cTTP患者的治疗方式主要依赖于新鲜冰冻血浆为主，通过提升患者体内ADAMTS13 的活性水平，实现对于疾病进程的控制。然而，血浆治疗仍存在一定局限性。数据显示，接受传统血浆治疗的患者，ADAMTS13酶活性仅能恢复至19%，存在个体差异，既不利于实现疾病的长期控制，也无法满足预防急性发作、降低远期器官损伤风险的核心需求。同时，由于治疗依赖异体供血，还可能面临感染、过敏及输注相关反应等风险，患者长期疾病管理需求仍有待进一步满足。

　　中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授表示： “cTTP是一类高危，进展快速的罕见血栓性微血管病，患者不仅面临急性发作风险，还需长期关注疾病复发及器官损伤，临床管理面临诸多挑战。传统血浆治疗虽然能够补充ADAMTS13活性，但在维持稳定酶活水平、安全性及长期预防复发方面仍面临一定局限。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的获批，为国内cTTP的疾病干预提供了新的治疗选择。该药物通过弥补患者体内缺乏的ADAMTS13酶活性，从致病机制层面为疾病管理提供了新的干预路径，进一步推动诊疗模式从被动救治转向可防可控的长期规范化管理，为高危患者改善预后提供了全新的临床解决方案。”

　　注射用阿帕达酶α辛奈达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白药物，可特异性补充cTTP患者血浆中ADAMTS13的活性，通过调控血管性血友病因子（vWF）多聚体代谢，减少或消除vWF血小板微血栓的形成，从而降低急性/亚急性TTP事件及其相关临床表现的发生风险。

　　研究结果显示，与基于血浆的疗法相比，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α降低血小板减少事件的发生率达60%。不良事件一般为轻度或中度，最常见的不良反应（发生率超过10%）包括头痛、腹泻、头晕、上呼吸道感染、恶心和偏头痛，TTP事件和表现罕见。

　　国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“cTTP的治疗需长期持续干预。注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的获批，无论是对患者获益，还是国内cTTP规范化诊疗体系建设，均有重要价值。传统血浆输注与血浆置换疗法，对医疗设备、血源及操作标准都有极为严苛的要求。作为全球首款重组 ADAMTS13蛋白药物，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α可实现针对病因的靶向治疗，能够降低临床治疗与日常管理难度，提升患者治疗依从性，助力我国cTTP诊疗迈向精准治疗、防治并举的发展阶段，持续稳步提升我国罕见病诊疗水平。”

　　首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任医师吴润晖教授表示:“作为一种罕见的血液系统疾病，cTTP对新生儿具有较高的致病风险，严重时可引发出生早期的危重并发症，临床管理面临一定挑战。在临床研究与探索过程中，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α的应用为儿童cTTP患者的干预提供了新的思路，并在一定程度上有助于提升医学界对cTTP早期识别及干预策略的认识，并为儿科罕见病的诊疗探索提供参考。”

　　武田中国总裁刘燕博士表示：“罕见病是武田长期深耕的重要治疗领域之一。在国家不断完善罕见病诊疗保障体系、鼓励创新药物加快可及的背景下，新药得以加速获批，为cTTP患者带来了新的治疗选择。”