2026年6月15日，复星医药自主研发的 MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片正式获国家药监局批准用于2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)儿童及青少年患者，成为目前国内唯一获批该适应症的治疗药物。

　　朗格汉斯细胞组织细胞增生症是一种由髓系来源的CD207阳性组织细胞克隆性扩增引起的炎性肿瘤性疾病，被世界卫生组织认定为造血系统肿瘤之一，也是儿童最常见的组织细胞增生性疾病。儿童LCH发病率约为(2.6~8.9)/100万，中位诊断年龄仅3岁。该病可累及骨骼、皮肤、肺、肝脾、垂体及造血系统，临床表现凶险且异质性强，常导致溶骨性破坏、顽固性皮疹、器官功能衰竭及中枢性尿崩症等永久性后遗症。

　　传统治疗以化疗为主，疗效有限且毒副作用显著，约30%-40%的存活患儿遗留终身残疾。这一新药的获批，为这一罕见且凶险的“儿童杀手”带来了精准靶向治疗的新选择。

　　除本次获批的新适应症外，截至目前，该药品已获批的两项适应症，治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和组织细胞肿瘤成人患者，以及治疗2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者，均已纳入国家医保目录，进一步提升了罕见病患者的用药可及性。该药品是国内首个且目前唯一同时覆盖成人 LCH和组织细胞肿瘤，以及儿童丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病(NF1)双适应症的药物，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白。随着本次新增适应症的获批，该药品在LCH领域完成了关键拼图，从成人到儿童、青少年，为不同年龄段的复发/难治性患者提供了靶向治疗选择。

　　凭借芦沃美替尼片突出的临床价值与创新性，国家药监局药品审评中心(CDE)已将其纳入“星光计划”，适应症包括儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤，体现了国家药品审评中心对其在儿童罕见肿瘤领域治疗价值的高度认可。在国际学术舞台上，该药品用于治疗复发/难治性儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)的II期研究最新数据成功入选2026年欧洲血液学协会(EHA)年会口头报告，其临床价值再获国际认可。

　　该药品儿童LCH适应症的获批，填补了我国儿童LCH领域无适应症药物的治疗空白。它以高缓解率、全亚型获益、耐受性良好和用药便捷性的四大核心价值，为患儿与家庭带来了长期生存与高质量康复的全新希望，标志着中国儿童朗格汉斯组织细胞增生症治疗正式迈入药物可用可及的新时代。