2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会日前在芝加哥举行。会上，来自纪念斯隆凯特琳癌症中心的Jodi V. Mones教授报告了一项由中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂——海曲泊帕（Hetrombopag）治疗化疗所致血小板减少症（CIT）的全球Ⅲ期、随机、双盲研究结果。这一中国原研创新药在国际人群中的科学设计与临床价值，引发全球肿瘤学界广泛关注，标志着中国在肿瘤支持治疗领域的创新成果正获得国际认可。

　　临床困境：CIT管理亟待突破

　　化疗所致血小板减少症是抗肿瘤治疗中的常见并发症，常导致化疗延迟、剂量降低甚至治疗中断，严重影响患者预后。Mones教授指出，CIT的定义是在骨髓抑制性化疗背景下，患者血小板计数低于100×10⁹/L，患者可能出现不同程度的出血。更为关键的是，CIT还会导致化疗剂量降低、周期延迟以及相对剂量强度下降，从而影响抗肿瘤治疗的总体疗效。

　　然而，当前CIT治疗手段十分有限。血小板输注面临全球供应紧张及同种免疫、过敏反应等风险；重组人白细胞介素-11可能引起心动过速和水肿，已很少用于临床。现有部分TPO-RA类药物虽可使用，但多为每周皮下注射给药，患者需频繁往返医院，且剂量须根据血小板计数每周调整，对居住偏远地区的患者尤为不便。因此，便捷、安全、有效的口服治疗方案仍存在巨大未满足需求。

　　机制创新：中国数据奠定全球研究基础

　　海曲泊帕由恒瑞医药自主研发，是一种新型口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。该药物通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进巨核细胞增殖分化和血小板生成。Mones教授解读其独特机制时指出，海曲泊帕结合于TPO受体的跨膜部分，不与内源性TPO竞争结合位点，因此理论上不会拮抗患者自身TPO的生理功能，具有更高的靶向性和安全性。

　　一项在中国开展的Ⅲ期研究为海曲泊帕的全球推进奠定了坚实基础。研究显示，接受含铂类化疗的CIT患者每日服用海曲泊帕后，缓解率达到75.7%，且未观察到血栓、≥2级出血等特别关注的不良事件，安全性良好。Mones教授强调，这些高质量的阳性数据直接推动了全球Ⅲ期研究的启动。

　　本次在ASCO公布的全球Ⅲ期研究分为两个部分：A部分入组8-12例非亚洲患者，评估其在非亚洲人群中的药代动力学特征；B部分则将患者按2:1比例随机分配接受海曲泊帕或安慰剂治疗，以全面评估该药在国际多个人群中的疗效与安全性。

　　惠及患者：口服方案重塑治疗格局

　　CIT的有效管理是保障化疗全剂量、足周期顺利完成的关键前提，直接关系到患者能否最大化抗肿瘤治疗的获益。Mones教授认为，海曲泊帕特别适合以下患者群体：需要多次、重复化疗周期的患者；居住在远离医疗中心、难以频繁到诊室接受注射治疗的患者；以及希望在居家环境中管理血小板计数、保持正常生活节奏的患者。一款能够帮助患者维持原化疗方案的口服药物，将使这类患者显著受益。

　　中国方案引领国际标准

　　在国内，海曲泊帕的临床价值已获得权威指南高度认可。最新发布的《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2026版）》中，海曲泊帕的推荐级别提升至1A级——这是目前CTIT治疗领域的最高推荐等级。基于海曲泊帕Ⅲ期研究的高级别循证证据，该药已成为CTIT治疗的重要新标准。

　　值得关注的是，海曲泊帕用于化疗所致血小板减少症的新适应症已于2025年8月获中国国家药监局受理，此前CIT适应症已获美国FDA授予孤儿药资格认定，为其国际化进程注入了强劲动能。

　　迈向主动预防新阶段

　　肿瘤支持治疗与抗肿瘤治疗同等重要。Mones教授在专访最后表示，期待海曲泊帕能够作为CIT全程管理的重要基石，引领肿瘤支持治疗从被动应对走向主动预防的新阶段，为全球化疗患者带来更安全、更便捷、更可及的口服治疗新选择。

　　此次全球Ⅲ期研究亮相ASCO大会，不仅是恒瑞医药肿瘤支持治疗板块产品管线迈向国际化的重要一步，更是中国原研创新方案为全球CIT患者贡献中国智慧的有力证明。（孙恒）