2026年3月1日， “血友病健康2030”项目在北京正式启动，为我国血友病防治划定了从“被动救治”向“主动防残”全面转轨的起跑线，吹响了向居高不下的致残风险全面攻坚的号角。在当天的启动仪式上，《中国血友病患者关节健康白皮书》（简称“白皮书”）作为核心重磅成果发布，首次以详实的真实世界数据揭开了这场“防残战役”的序幕。

中国工程院院士、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）所院长程涛

　　中国工程院院士、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）所院长程涛站在国家公共卫生治理与学科高质量发展的高度，极具前瞻性地提出了利用中国体制优势构建罕见病防控体系的“中国道路”，为罕见病患者拼出一条最大化保全关节功能、有尊严地回归社会的新路。

　

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　　直面沉疴：用真实世界数据锁定“致残”靶心

　　我国血友病治疗经历了从“无药可医”到“有药可及”的重大跨越，但目前挑战依然严峻。白皮书数据显示，高达83%的成年患者正承受着合并症的折磨。其中，血友病性关节病以83.9%的发生率位居成人合并症首位，心血管疾病及骨质疏松紧随其后。即使在治疗资源相对充足的情况下，仍有38%的未成年患者已经出现了合并症。

　　“成人血友病患者最大的痛点在于关口前移不够，很多患者是因为出血才来就诊，预防措施用得比较晚，导致许多患者已经出现关节变形、关节功能不全和关节致残的严重后果。”程涛院士强调。

　　为了精准锁定这一沉疴，大会重磅发布的《中国血友病患者关节健康白皮书》发挥了不可替代的数据赋能作用。数据显示，75%的成年患者存在“靶关节”问题（即同一关节反复出血导致的慢性损伤），近一个月内有15.6%的成年患者因关节问题急诊或住院，而约 10% 的未成年患者因频繁住院严重干扰了学业。

　　“没有精准的数据，就没有科学的决策。”程涛院士指出，这份基于全国近200家中心、大样本量的调查报告，填补了本土结构化基线数据的空白。它首次量化了我国患者的真实残疾风险基线，精准识别了延迟治疗年限、不规范治疗模式对关节不可逆损伤的直接影响。这些真实世界数据不仅是临床医生优化个体化治疗方案的指南针，更是国家医保部门和卫健委进行公共卫生资源配置、优化支付政策最客观、最坚实的循证医学依据。

　　体系破局：融入“大血液生态”的中国方案

　　面对严峻的致残风险，程涛院士认为未来五年的最大挑战，将不再是“有没有药”，而是“能不能管理好”，这也是他此前提出“大血液生态”建设的初衷。“医学创新的价值不仅在于技术的突破，更在于管理体系的重塑。”程涛院士强调，“血友病健康2030”项目提出构建体系化管理的“中国方案”，正是破局的关键。

　　尽管医疗条件在进步，但血友病患者在融入社会方面仍面临巨大阻碍。根据白皮书调研数据，成年血友病患者的社会功能参与度显著偏低，仅有约三分之一（31%）的患者能够拥有一份稳定的工作，且已婚比例也仅占35%。

　　对此，“血友病健康2030”项目提出了政策、临床和社会三个维度的策略合力——在政策端，推动医保及多层次支付体系向规律替代治疗倾斜，彻底改变按需治疗的被动局面；在临床端，全面落地“预防优先”指南，打破血液科、骨科、康复科的学科壁垒，将高标准的规范化诊疗同质化地下沉到广大的县域基层；在社会端，消除认知误区，构建多方协同生态。

　　生态的繁荣，离不开多方力量的协同。程涛院士提出，只有联动政、产、学、研、医、社等多方力量，消除公众认知误区，通过全方位的体系化发力，才能最大化保全患者的关节功能，实现从院内到院外、生命全程的患者管理。

　　科技引擎：创新技术驱动下的“肆意人生”

　　作为国家血液系统疾病临床医学研究中心，中国医学科学院血液病医院深度牵头了多项全球前沿的血友病临床试验，这种“引擎作用”为体系化方案的落地提供了最强有力的技术抓手。

　　“创新技术的引入，打破了传统凝血因子替代治疗在给药途径和半衰期上的诸多限制，为解决患者依从性差的问题提供了全新的科学解法。”程涛院士表示，非因子疗法等前沿技术的临床应用，为实现大规模的规律替代治疗扫清了障碍。未来，随着人工智能、大数据与国家协作网的深度融合，患者的居家随访与出血预警将变得极其精准可控。

　　血友病一直是我国罕见病防治体系建设的“风向标”。程涛院士表示：“我们探索出的这套最大化降低致残风险的体系化路径，不仅是在为国内患者谋求功能保全与回归社会的尊严，更是为全球罕见病防治贡献中国智慧。期待通过各方协力，进一步提升医保支付能力，完善多元化投入机制，做好政产学研医社协同，实现引领全球的血友病防控中国方案。”

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记者：李然

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