近日，恒瑞医药自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲®）新增适应症获批，国家药品监督管理局正式批准其联合免疫抑制治疗（IST），适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。

　　此举标志着海曲泊帕成为中国首个且目前唯一获批SAA一线适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），填补了国产创新药在该领域一线治疗的空白，为临床提供了全新的治疗选择。这是海曲泊帕获批上市的第3个适应症，此前其已获批慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者、既往IST疗效不佳的SAA成人患者适应症，并于2021年纳入医保目录，2025年荣获中国专利金奖。

　　SAA是一种进展迅速、病死率较高的骨髓造血衰竭综合征，异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的手段，但受供体、年龄、身体状况等因素限制，许多患者无法接受移植。对于不适合移植的患者，传统ATG联合环孢素A的IST方案存在疗效有限、起效缓慢、复发率较高等挑战，约20%患者在达到缓解后出现复发，提高早期缓解率、减少输血依赖成为临床迫切需求。

　　此次获批基于中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授团队牵头开展的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究。数据显示，海曲泊帕联合标准IST方案显著提升治疗效果：6个月时血液学完全缓解（CR）率达28.1%，是安慰剂组（13.8%）的2倍以上（P=0.0129）；总缓解率（ORR）达63.8%，高于安慰剂组的42.5%。同时，海曲泊帕组首次实现血液学缓解的中位时间仅87天，较安慰剂组提前54天，能更早帮助患者摆脱输血依赖，且安全性良好。

　　张凤奎教授表示，海曲泊帕新适应症获批，是中国在再生障碍性贫血治疗领域的重要突破，实现了从自主创新到临床应用的关键跨越。恒瑞医药相关负责人表示，将持续推动创新药研发与转化，让更多国产创新药惠及患者，助力健康中国建设。（孙恒）