纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病。记者30日在此间获悉，全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白(MTP)口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局(NMPA)批准，可与低脂饮食和其他降脂药物(伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换)合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。

　　据了解，洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种，并被纳入“优先审评”通道，从受理到获批不到六个月，彰显“中国速度”和对HoFH患者的关爱，让他们可以尽早用上全球创新药。

　　洛美他派的获批有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)治疗达标、降低主要不良心血管事件(MACE)发生风险和改善生存预后带来新希望。据了解，HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为他们天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。这意味着他们出生伊始心血管上仿佛绑着一个无声倒计时的“定时炸弹”，在20岁前就有可能遭遇死亡，心血管相关死亡占85.7%。他们生来就带着一条极速下滑的生存曲线。

　　由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。洛美他派的不同之处在于其并非清除血管内过多的“坏胆固醇”，而是从肝脏与肠道的“源头”减少“坏胆固醇”的生成，为常规降脂疗法反应不佳的HoFH患者开辟一条全新的治疗路径。洛美他派每日一次口服给药，也为长期管理提供了便利。

　　从受理到获批的“中国速度”，映照出对HoFH患者生命期盼的诚意回应与迅疾担当。这不仅仅是一粒药，更是一份郑重承诺：中国HoFH患者从未被遗忘，治疗的空白正在被填补。

　　相关跨国企业中国总裁兼总经理邓浩青表示：“每一个罕见病患者的背后，都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持，洛美他派能在中国迅速获批，为HoFH患者带来了突破性治疗选择。这既承载着全球智慧，更寄托着中国HoFH患者的深切期盼。国家对创新药审批的积极支持态度，也极大鼓舞了我们加速引入更多全球领先的治疗方案，服务更多中国罕见病患者，改变他们的生命轨迹。”（记者 陈静）