近日，全球心血管疾病防治迎来重大进展。2025年美国心脏协会（AHA）科学年会公布的最新研究成果显示，由默沙东研发的首个新型口服PCSK9抑制剂（MK-0616，Enlicitide）在两项III期临床研究取得成功。基于该成果的创新药物一旦获批，有望为全球血脂控制不佳的患者提供更为便捷的治疗新选择，也将对提升全球心血管健康水平及“健康中国2030”心血管疾病防治目标的实现起到积极推动作用。

　　心血管疾病是目前全球范围内导致死亡的主要原因之一，其中动脉粥样硬化导致的心血管疾病占比达到85%。《中国心血管健康与疾病报告2024》显示，2020-2022年，中国18岁以上成年人血脂异常患病率为38.1%，防治形势严峻。低密度脂蛋白胆固醇（俗称“坏胆固醇”）是导致动脉粥样硬化性心血管疾病的主要因素，科学降低“坏胆固醇”水平是预防心血管事件的核心策略。研究证实，“坏胆固醇”每降低1mmol/L，主要不良心血管事件相对风险降低23%。

　　尽管他汀类药物是当前降脂治疗的基石，但部分患者使用后血脂仍不达标或无法耐受其副作用。而目前已上市的PCSK9抑制剂均为注射剂，需定期注射，给患者带来不便与心理负担，影响了长期用药依从性。因此，研发既强效又便捷的口服降脂药成为医学界和患者的共同期待。

　　秉承在心血管领域超过70年的研发积淀，默沙东始终致力于应对心血管疾病带来的挑战，通过持续创新与合作推动科学进步。其最新成果——新型口服PCSK9抑制剂Enlicitide在两项III期临床研究（CORALreef Lipids研究和CORALreef HeFH研究）中表现出色：该药不仅能在24周内显著降低“坏胆固醇”约60%，且疗效在一年观察期内持续稳定。超过67.5%的患者达到指南推荐的严格降脂目标。

　　更值得关注的是，作为每日一次的口服制剂，患者的用药依从性高达97%，且不良事件发生率低，尤其适合需要长期管理的患者。此外，还可以与他汀、胆固醇抑制剂联合使用，实现“1+1＞2”的效果。

　　CORALreef Lipids研究主要研究者之一，德克萨斯大学西南医学中心心内科副教授 Ann Marie Navar博士表示，该研究展示了口服PCSK9抑制剂改变临床实践的潜力，尽管已有他汀类药物和注射用PCSK9抑制剂等降脂治疗，但多数动脉粥样硬化性心血管疾病患者仍未达成其低密度脂蛋白胆固醇目标。口服PCSK9抑制剂有望帮助患病或处于心血管事件高风险的人群应对持续的心血管疾病负担。

　　而CORALreef HeFH研究的主要研究者，贝勒医学院内科教授Christie M.Ballantyne博士则认为，杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者面临早发性动脉粥样硬化性心血管疾病风险。尽管已有可用的降脂疗法，仍有相当一部分患者未能达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇水平。口服PCSK9抑制剂有望成为帮助该类患者达成指南推荐目标的新选择。

　　“口服PCSK9抑制剂的设计初衷是以便捷的口服剂型，实现与PCSK9单克隆抗体相当的疗效和特异性。”默沙东实验室总裁李耀廸博士（Dean Y. Li）表示，“我们期待将此次AHA大会上展示的两项CORALreef试验完整结果提交给监管机构，并持续推进该药物的临床开发，力争把这一口服 PCSK9 抑制剂带给患者，以应对日益严峻的心血管疾病负担。”

　　作为全球首个口服PCSK9抑制剂，该药物未来若成功获批上市，将为他汀治疗效果不佳、不耐受或不愿注射的患者，提供一个高效便捷的新选择，亦标志着心血管疾病防治有望迈进新阶段，为数以亿计的高脂血症患者构筑一道更加坚固的心血管安全防线。