肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH，WHO分类1）一线用药即将上新，国内罕见病患者将迎来更为丰富的临床用药选择。

　　据远大医药（0512.HK）公告，公司曲前列尼尔注射液的新规格（20ml : 50mg）已于9月22日获国家药监局颁发药品注册证书。据悉，曲前列尼尔注射液是医保目录产品，是临床上治疗PAH的一线用药以及靶向药物联合治疗方案中的基础用药，且是国内唯一可用于治疗PAH的皮下和静脉给药前列环素类药物。该产品20ml:20mg的规格已于2023年3月获批上市，两种规格将有助于临床医生根据患者的情况提供更加精准的治疗方案。

　　PAH治疗一线用药，国内快速放量剑指百亿美元市场规模

　　肺动脉高压是一种罕见的心血管疾病，由多种异源性疾病（病因）和不同发病机制所致肺血管结构或功能改变，引起肺血管阻力和肺动脉压力升高的临床和病理生理综合征，继而发展成右心衰竭甚至死亡。其中动脉性肺动脉高压（PAH）是肺动脉高压临床分类的第一大类，以远端肺动脉原发性病变为主要特征，主要表现为劳力性呼吸困难、乏力、胸痛、晕厥等缺乏特异性的症状。多项国际注册登记研究中关于PAH的流行病学数据显示，成人PAH人群发病率约2.4/百万人年，患病率约15/百万。

　　该疾病进展迅速且预后极差，素有“心肺系统的癌症”之称。在缺乏靶向药物的传统治疗时代，PAH中位生存期仅2.8年。尽管近年来在医学技术的进步下，患者的生存率显著延长，五年生存率已从1991年的34%增长至近年的57%，生存期达到6.2年，但该疾病仍有较高的致残率。有研究显示，全球PAH患者病例数在1990-2021年间几乎翻倍，且在社会人口统计学指数较高的国家，PAH患者的伤残调整生命年增加了13.9%。

　　对患者而言，一旦确诊PAH则需终生服药，这也意味着该疾病存在着巨大的市场需求。第三方研究显示，2024年全球PAH市场规模约为80.6亿美元，其中前列环素类市场份额占比达45%，预计到2034年全球PAH市场规模将达约135亿美元，年复合增长率达到5.3%，其中亚太地区的年复合增长率预计可达13.3%，市场前景巨大。

　　曲前列尼尔一种人工合成的前列环素类似物，可以促进血管舒张，同时抑制血小板聚集，进而治疗PAH的症状。多项临床研究已经证实曲前列尼尔长期应用的有效性和安全性，单药治疗1年和4年的生存率分别是88%和70%，患者预后得到显著改善。曲前列尼尔注射液已是临床上治疗PAH的一线用药以及靶向药物联合治疗方案中的基础用药，且是国内唯一可用于治疗PAH的皮下和静脉给药前列环素类药物。

　　作为一款临床疗效明确的成熟药物，曲前列尼尔表现出了较长的生命周期以及稳定的市场表现，常年维持着破亿美元的销售收入，2020年更是在全球市场取得了约5.17亿美元的销售数据（IMS数据）。且在中国上市后销售额增速明显，据米内网数据，曲前列尼尔注射液2021年在中国公立医疗机构终端销售额同比增长了186.89%。

　　2024年11月，远大医药与上海众强药业有限公司（众强药业）达成股权投资协议和产品合作协议，战略布局曲前列尼尔注射液等多款高潜力产品。根据协议，远大医药将认购众强药业约14.42%的股权，并获得用于治疗PAH的曲前列尼尔吸入制剂的大中华区独家商业化权益以及曲前列尼尔注射液的全球独家商业化权益（不含阿联酋、爱尔兰以及俄罗斯）及其原料药的全球独家商业化权益，以及用于治疗苯丙酮尿症的沙丙蝶呤片的全球独家商业化权益及其原料药的海外独家商业化权益。同时，远大医药还将享有对众强药业其他多款产品全球独家商业化权益以及MAH（Marketing Authorization Holder，MAH）转移的优先谈判权，以及对众强药业股权交易的一系列优先权。目前曲前列尼尔吸入剂与沙丙蝶呤片的全球注册工作正在顺利推进中。

　　此次远大医药20ml:50mg新规格曲前列尼尔注射液获批，将有效补充现有剂型，使得临床医生在给药剂量调整上拥有更大的灵活性，能够更好地满足不同患者在疾病不同阶段的个体化治疗需求，为改善患者生活质量提供了更有力的支持。

　　心脑血管急救罕见病管线加速输出，国际化制药版图日趋清晰

　　曲前列尼尔注射液的布局，建立在远大医药对患者需求的深刻洞察之上。实际上，公司一直致力于瞄准未被满足的临床需求进行产品矩阵的拓展延伸，不仅着眼于患者规模庞大的常见病例，且对于人类面临的最大医学挑战之一——罕见病，亦倾注了较多关切。

　　除了此次曲前列尼尔注射液新规格获批上市外，远大医药的卡谷氨酸分散片已于2023年获批上市，用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症、异戊酸血症（IVA）、甲基丙二酸血症（MMA）或丙酸血症（PA）所引起的高氨血症；公司用于治疗不能选择垂体手术或手术未治愈的成年库欣病的门冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月获批上市，用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液散已递交了上市申请。此外，公司其他多款罕见病药物的研发也在顺利推进中。

　　相较于其他疾病，罕见病患者的临床诊疗更为复杂和困难，全球目前仅有5%的罕见病存在有效的治疗手段且治疗费用昂贵，大部分罕见病患者依然面临着“无药可用”或是“天价药费”的困境。远大医药在罕见病领域的布局，不仅体现了公司的技术实力，也为众多饱受罕见病困扰的患者带来了新的希望，进一步巩固了公司在心脑血管急救领域罕见病方向的市场地位。

　　除了罕见病外，远大医药也高度重视常见病、多发病领域的药物研发，已在心脑血管急救板块构建起了极具竞争力的产品护城河。作为“国家基本用药生产基地”、“国家战备储备急救用药生产企业”、“国家小品种药（短缺药）集中生产基地建设单位”，目前公司在心脑血管急救板块拥有近30个品种，其中14个品种纳入了国家急抢救药品目录，16个品种纳入了短缺药品目录，产品管线数量位居行业前列，并储备在研产品超过20款，无论是从管线数量还是生产实力来看均具备显著的竞争优势。

　　以心脑血管急救等诸多板块为基础，远大医药已经成为国内制药科技领域的优势企业，随着未来公司高潜力产品管线的全球拓展以及国际化布局版图的清晰，叠加“Go Global”战略的赋能，远大医药正向着大型综合性跨国制药企业持续迈进。