2025年7月25日，高危神经母细胞瘤维持治疗新药——依氟鸟氨酸（Eflornithine）通过北京天竺罕见病药品保障先行区“先行先试”通道引入，在国家药品监督管理局、国家卫生健康委、北京市药监局、北京市卫健委、天竺综保区管委会等多部门的共同推动下，在国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院完成北京首批临床应用。

　　当天上午，北京儿童医院肿瘤内科苏雁主任医师在北京儿童医院为患儿开出依氟鸟氨酸的首张处方。一位家长向记者表示：“许多神经母细胞瘤孩子的家长一直在关注这款新药在国内何时能用，如今终于在’家门口’通过先行先试的惠民政策能用上，对孩子们来说是一大好消息。”苏雁主任表示，国家儿童医学中心北京儿童医院凭借罕见病药品”绿色通道”优势以及完善的多学科专家MDT协作，患儿可以在国内接受神经母细胞瘤疾病的全程系统管理，同时可以接受国际先进的创新药品治疗，从而改善国内高危神经母细胞瘤患儿的生存结局。

　　神经母细胞瘤被称为“儿童肿瘤之王”，是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤。据统计，在中国0-14岁儿童中发病率为7.72/百万。其中高危患儿占比超50%，且5年生存率不到50%，经过化疗、手术、放疗、移植、免疫治疗等多模式治疗后复发率仍然高达41%。患者面临生存率低、复发率高、预后差的困境。

　　2023年12月，依氟鸟氨酸被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于降低高危神经母细胞瘤患者的复发风险。 2024美国国家综合癌症网络（NCCN）神经母细胞瘤指南（2024年第2版）将其推荐应用于高危神经母细胞瘤的维持治疗。作为全球首个被证实可使高危神经母细胞瘤复发风险减半的口服维持治疗药物，依氟鸟氨酸为神经母细胞瘤维持治疗提供了临床新选择。同时得益于口服剂型的优势，可提升患儿的生活质量。随着创新药物的加速落地，高危神经母细胞瘤治疗有望迈向“持续缓解，长期生存”的临床目标。

　　此次依氟鸟氨酸落地北京，受益于北京罕见病药品保障先行区“临床急需进口药械审批绿色通道”政策，凝聚着药监局、卫建委、首都机场临空经济区管委会、上药科园贸易以及北京儿童医院药学部、医务处、肿瘤内科等多部门的共同力量。该创新药品的快速落地，不仅是北京深化药品审评审批制度改革的又一实践，更彰显了“以患者为中心”的理念。通过科学监管、高效决策和优化罕见病药品保障模式，为罕见病患者构建了全链条保障体系，造福更多患儿家庭。