近日，由中华医学会神经病学分会神经免疫学组编写的《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》发布。这是时隔5年后指南的再次更新。5年里，除了传统的激素、免疫抑制剂，多款新型生物制剂获批，进入国家医保目录，这些变化也在此次指南更新中得到体现。

　　作为国内首款获批的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，艾加莫德首次被纳入指南，被推荐用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力（AChR-MG）患者。新指南还推荐了艾加莫德在维持治疗中的长期用药，至少使用三个治疗周期，以及用于各类人群的快速达标治疗以及巩固维持治疗。

　　在2020版指南的基础上，新指南对重症肌无力（MG）治疗目标进行了更新，强调了疗效和安全性“双达标”的重要性，首次推荐患者使用重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）评估疾病严重程度。

　　重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社交和工作，急性加重时甚至会危及生命。

　　眼下，国内已有多款新型生物制剂获批重症肌无力适应症。治疗选择变多，困惑也随之而来：什么类型的患者适合用生物制剂、怎么用、用多久？新指南指出，重症肌无力的治疗应包括达标治疗和维持治疗，并对传统药物和新型生物制剂进行了证据评估和推荐意见。新指南在推荐意见部分指出，可根据患者个体状态及医疗中心的实际情况选择每两周一次或固定周期方案使用艾加莫德，至少使用3个周期，3个周期后可考虑逐渐增加周期间隔。

　　对于肌无力患者来说，周期性维持治疗的好处不少——急性发作的患者在症状改善出院后的一年内仍处于复发高危期，至少3个周期的巩固治疗能降低复发风险。过去，激素和免疫抑制剂是治疗助力，但长期使用副作用大，比如激素会导致“满月脸”、骨质疏松。而维持治疗能让患者少吃甚至停用激素，重回正常生活。

　　症状控制的同时降低药物治疗副作用，这是每个重症肌无力患者的心愿。此次，新指南强调了疗效和安全性“双达标”的治疗目标，同时引入了一个更量化、更贴近患者感受的目标——MSE（最小症状表达，MG-ADL评分0分或1分）来衡量疗效是否“达标”。

　　只有达到最小症状或无症状，患者才能真正意义上地回归生活。换而言之，MSE是衡量gMG治疗的金标准。MSE的引入，标志着国内肌无力治疗理念的转变——从“症状控制”转向“追求更快更好地回归正常生活”。

　　重症肌无力病程长，很多长期服药的患者都有“激素恐惧”心理。新指南首次以治疗目标的形式强调了激素的减量达标，泼尼松剂量降至5-10mg/天才算安全性“达标”。

　　作为一种罕见病中的常见病，重症肌无力的特点之一就是症状容易波动、时好时坏。患者出院后怎么判断病情控制的好不好？新指南首次推荐使用MG-ADL量表评估患者的症状及对日常生活活动能力的影响。指南指出，当MG‑ADL评分升高≥2分时，提示病情恶化。

　　患者在家就能独立完成ADL评估，通过几道选择题就可直观地看出说话、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活动能力。评分越高代表症状越严重，0或1分是理想的“达标”成绩，说明症状控制得不错。ADL评估为医生制定治疗方案提供了量化参考。