当前，生物制药与生物技术两大领域正以前所未有的态势深度融合。特别是伴随着人口老龄化的加剧，慢性疾病如高血压、糖尿病、心血管疾病等的患病率逐年攀升，成为威胁老年人健康与生活质量的 “隐形杀手”。与此同时，癌症、罕见病等疑难杂症，依然如同难以逾越的高山，让无数患者和家庭陷入痛苦与绝望。传统的药物治疗手段在应对这些复杂疾病时，逐渐显现出疗效有限、副作用大等诸多弊端，迫切需要新的治疗理念与技术手段来打破僵局。

　　恰在此时，生物技术领域刮来了一场大风，CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现，使基因的精准编辑成为了可能，解决了遗传疾病治疗难题；细胞培养技术从二维培养发展到三维培养，微载体培养，使细胞的培养效率和产量得到了极大提升，为生物药的大规模生产奠定了基础；生物信息学的出现为生命科学研究提供了“超级大脑”，能够对大量的生物数据进行分析和挖掘，帮助药物靶点的发现和新药的研发。

　　生物制药与生物技术的深度融合便成为大势所趋，强强联合，致力于解决多年来困扰人类健康的大难题。

　　基因工程精准定制生命密码，开启药物研发新纪元。基因工程能够将特定的基因导入到生物体中，让这些生物体能够生产出原本不存在的蛋白质，为人类疾病的治疗提供科学的方案。

　　胰岛素作为糖尿病患者的“救命稻草”，是基因工程在生物制药领域的经典杰作，过去胰岛素主要从动物胰腺中提取，不仅产量极为有限，而且易造成患者的免疫反应。随着基因工程技术的问世，科学家们成功地将大肠杆菌或酵母菌中的人胰岛素基因导入体内，使这些微生物成为“微型工厂”，从而制造出胰岛素。如今，通过基因工程生产的重组人胰岛素不仅产量大幅提高，能够满足全球众多糖尿病患者的需求，而且其结构与人体自身分泌的胰岛素完全一致，大大降低了免疫排斥反应的发生几率，使糖尿病患者的治疗效果和生活质量得到显著改善。

　　除了胰岛素，基因工程还在干扰素、生长激素等许多蛋白质药物的生产中发挥了巨大的作用。更为可喜的是，基因编辑技术的不断发展与完善，科学家开始尝试对人类自身基因进行精准编辑，用以治疗传统药物无法治愈的遗传疾病，如镰状细胞贫血、囊性纤维化等。目前，这类基因治疗大多还处于临床试验阶段，但可以期待，这些药物将会为人类战胜遗传疾病提供前所未有的希望。

　　细胞治疗激活生命自愈潜能，重塑健康新希望。细胞治疗近年来饱受关注，特别是生物制药与生物技术融合下，这一技术在诸多领域得到了广泛快速发展。细胞治疗法通过采集患者自身或他人的细胞，在体外进行培养、扩增、修饰等一系列操作后，再将这些经过 “精心改造” 的细胞回输到患者体内，从而达到治疗疾病的目的。对于深受疾病困扰的患者，细胞治疗法能够让患者在尽可能减少痛苦的前提下实现精准的治疗，这种治疗方法对于肿瘤患者尤其见效。

　　CAR - T 细胞疗法作为细胞治疗领域的明星技术，在治疗白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤方面展现出了惊人的疗效。这种疗法的核心在于，从患者体内提取 T 细胞，然后利用基因工程技术为这些 T 细胞装上能够识别肿瘤细胞表面特定抗原的 “导航系统”（CAR），使其成为专门攻击肿瘤细胞的 “超级战士”。经过体外扩增后，这些 CAR - T 细胞被回输到患者体内，它们能够精准地识别并杀死肿瘤细胞，让许多原本被判 “死刑” 的癌症患者重获新生。比如，在接受 CAR - T 细胞疗法治疗后，患者能够成功战胜了急性淋巴细胞白血病。如今，越来越多的癌症患者在 CAR - T 细胞疗法的帮助下，看到了生命的曙光，细胞治疗正重塑着人类对抗癌症的健康新希望。

　　干细胞治疗是细胞治疗领域除CAR-T细胞疗法外的重要组成部分，干细胞具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力，在组织修复和再生医学领域应用广泛。比如在治疗脊髓损伤、心肌梗塞、骨关节炎等疾病时，干细胞治疗就表现出了巨大的潜能。在对骨关节炎患者进行治疗的过程中，可以将从患者体内提取的干细胞移植到患者的受损组织部位，然后进行分化，形成相应的细胞类型，这些细胞可以在患者的患病部位实现组织的修复和再生，为这些难以治愈的疾病提供了新的思路和方法。

　　生物信息学以数据驱动智慧医疗，加速药物研发进程。生物信息学链接生物制药与生物技术，以强大的数据处理与分析能力，为药物研发和疾病治疗提供了新的动力。在药物研发中，通过生物信息学对生物数据的整合分析，可以快速筛选出药物靶点，对基因序列、蛋白质结构、代谢通路等生物数据进行深入挖掘，揭示疾病发生发展的分子机制，精准找到与疾病相关的靶点，为新药研发指明方向。例如，在肿瘤药物研发中，通过肿瘤细胞与正常细胞的基因表达差异分析，找到大量肿瘤特异靶点，为开发抗肿瘤药物提供重要依据。

　　生物信息学在药物临床试验中同样发挥着不可或缺的作用。在临床实验中，大数据分析技术可以实现动态全线条的监测，而且还能对各类数据进行整合梳理并分析研判，以评估药物的安全性和有效性，为临床试验设计制定更为科学合理的方案，从而精简药物研发的流程，缩短整个周期，提升效率。比如，借助大数据技术对大量临床试验数据进行挖掘与分析，生物信息学可以精准评判分析不同患者群体对药物反应的差异，对于药物的精准研发与个性化治疗具有较强的借鉴参考意义，能助力药物研发成功率的提升，降低药物研发的成本，提升经济效益和社会效益。

　　除此之外，生物信息学在推动实施个性化医疗方面予以了强有力的支撑。比如，在综合分析患者的基因数据、临床症状、生活习惯等多源信息之后，能够对患者的整体情况进行科学系统全面的分析评估，然后立足患者的个性化特点为其制定精准化的高效治疗方案，实现“一患者一方案”，大大提升治疗的准确度和效率，推动医疗服务更加贴心、高效。

　　人工智能赋能生物制药全流程，引领行业变革新潮流。人工智能在药物设计环节，通过强大的计算能力和深度学习算法，可以对药物分子结构、活性进行精准预测、优化设计，通过深度学习算法可以学习和分析海量的药物分子数据库，快速筛选出潜在具有活性的药物分子，快速优化设计药物分子，极大提升药物设计的效率和成功率。人工智能在药物研发过程中，可以协助药物临床试验管理、优化药物临床试验。人工智能对药物临床试验数据进行实时监测和分析，可以及时发现临床试验过程中出现的异常情况、预测试验结果，帮助药物临床试验顺利开展。同时，人工智能通过机器学习算法，对患者群体进行精准分层，选择最合适的患者参与药物临床试验，大大提升临床试验的质量和效率。

　　人工智能的加持下，药物生产过程更加高效也更加有序。在自动化控制系统和机器学习算法的帮助下，整个药物的生产过程可以被精准监控，也可以实现智能化调整及改进，药物生产更加稳定，药品的质量也得到了保证。比如，人工智能可以对生物药的发酵生产过程中实现动态监测，能够实时掌握发酵参数并且根据发酵条件进行科学调整，药物的发酵过程可以被人工智能科学管控，药物的产量和质量都能得到保证。

　　生物制药与生物技术的深度融是健康产业的重要课题，也是解锁未来健康领域发展的制胜密码，将会持续为人类健康事业带来变革和质量。在基因工程、细胞治疗、生物信息学、人工智能等前沿技术的合力赋能下，人类将能够更加精准地预防和治疗各种疾病，实现从 “对症下药” 到 “对人下药” 的转变。原本被称之为 “绝症” 的不治疾病，比如癌症、罕见病等，有望在生物制药与生物技术的深入融合下成为可以被攻克和战胜的难题。生物制药和生物技术的融合，会越来越吸引更多的关注，持续为医疗事业的发展注入智慧。

　　作者：阎隽 武汉东湖学院