新药研发投资大、周期长、风险高，Nature 数据显示，一款新药的研发成本平均约26亿美元，耗时约10年，成功率不到10%。近年来，人工智能(Artificial Intelligence，AI)的发展，为新药研发带来了新的技术手段，有望应用于药物研发中的多个场景和阶段，帮助提高新药研发的效率和成功率。

　　近日，英矽智能宣布，其用于治疗致命罕见病特发性肺纤维化（IPF）的AI药物ISM001-055临床IIa期取得积极结果，数据显示出良好的安全性和剂量依赖性的药效趋势，这也成为全球首个AI药物概念验证案例。

　　中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军教授表示，特发性肺纤维化是间质性肺病里面最难啃的一块“硬骨头”，糖皮质激素和免疫制剂对该疾病的治疗无效，患者中位生存期仅有3年左右，预后很差，药物总体的作用是抑制纤维化的发生，终止疾病的进展。

　　“英矽智能这个IIa期临床试验，属于探索性研究，研究的重点是药物的安全性，其次是探讨药物初步疗效。从我个人的角度来讲，令人鼓舞的是，这款药物在连续12周给药期内，在安全性有保证的情况下，看到了剂量依赖的药效趋势，特别是对患者的用力肺活量表现有所改善。”徐作军教授说。

　　据了解，2016年，英矽智能发表论文首次将生成式对抗网络(GANs)等前沿技术的突破应用于药物发现，此后3年，英矽智能经历了从算法时代到软件时代的过渡，并在自研Pharma.AI药物研发平台中集成了发表在全球顶尖期刊《Nature Biotechnology》的生成式张量强化学习模型(GENTRL)等众多优化模型。

　　英矽智能联合首席执行官、首席科学官、药物研发负责人任峰博士介绍说，这项针对ISM001-055开展IIa期临床研究（NCT05938920）是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个临床研究中心招募了71名IPF患者。患者被随机分配接受安慰剂、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。该临床试验于2023年2月启动患者招募工作，并于2024年8月完成最后一位受试者的随访。与此同时，一项ISM001-055的平行IIa期试验(NCT05975983)正在美国进行，并已启动患者招募工作。为期12周的研究初步结果表明，ISM001-055在所有剂量水平上均表现出良好的安全性。次要终点即主要通过FVC评测IPF患者肺功能改善方面，呈现出剂量依赖性的药效趋势，接受每日一次60mg用药的IPF患者，在FVC方面表现出最大改善。英矽智能计划在后续医学会议上发布该项研究的完整数据，并提交期刊开展同行审议并发表。

　　徐作军教授表示，接下来将会和英矽智能团队，以及监管方进一步的沟通，完善并调整临床方案，希望在更大的IPF患者群体内，复制在IIa期临床试验的积极结果。同时，我们也期待看到这个项目获得突破审批审评的机会。“人工智能越来越应用于临床科研方面的各个方面。包括疾病诊断，疾病治疗，预后的判断，也包括药物的研发。我坚信人工智能在这方面肯定会发挥越来越重要的作用。”他说。