“有了救命药，买不起、用不上怎么办?”是悬在成千上万罕见病家庭心头的一块巨石。事实上，罕见病保障始终是一项难题，一方面，天价特效药几乎是罕见病患者生存下去的唯一希望;另一方面，动辄百万甚至千万的药，也让医保基金面临先保障谁的难题。

　　天价罕见病药物保障，究竟路在何方?3月12日，复旦大学公共卫生学院教授胡善联，中国初级卫生保健基金会秘书长助理杨庆斌，全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁，武田中国总裁单国洪做客人民日报健康客户端“两会健康策”，共同探讨罕见病多层次支付保障体系相关的话题。

　　胡善联：完善“1+N”支付体系，破解罕见病用药支付难题

　　“据国内多项调查研究结果显示，当前我国的罕见病患者家庭中，大概有40%以上的  “灾难性支出的家庭”，即看病用药的费用要占整个家庭支出的40%以上的家庭，对于这部分群体，到底是吃饭还是吃药，成为了两难的选择，急需国家政策的支持以及社会医疗保险的覆盖。”胡善联指出。

　　据中国罕见病联盟对33种常见罕见病的调查数据，以溶酶体贮积症来看，足量用药且全额自付的情况下，年治疗费用都在100万元以上，除高值药罕见病外，其他罕见病的年治疗自付费用也在数万元。

　　“在单一主体无法满足罕见病患者的用药保障的情况下，“1+N多方共付”成为了解决天价罕见病用药保障问题的共识。”据胡善联介绍，“1+N”指的是通过以政府为支付主体，医疗机构、医药企业、保险机构、社会慈善力量、患者自付多方共付的创新支付模式。

　　“1”指的是由国家支付的基本医保，“N”指代包括惠民保、商业保险、医疗救助、慈善捐赠等在内的多元筹资方式，以惠民保为例，截至2020年，全国已有26个省的179个地市，推出了146个互惠保产品，其中有64个产品包含了罕见病的药物。

　　“不过，目前“1+N”支付模式只是刚刚起步，未来如何让商保等多元筹资方式能够更好地与基本医疗保险相衔接，同时惠及更多罕见病患者等问题，仍需更多的关注与讨论。”  胡善联表示。

　　杨庆斌：深度参与罕见病救助，社会组织成多方支付体系重要组成部分

　　“受制于目前我国医疗保障体系发展不平衡，社会力量参与的补充医疗保险、慈善捐赠相对比较薄弱，罕见病患者的健康需求无法得到充分保障。在这样的背景下，充分发挥社会组织的力量、基金会的力量，可以一定程度优化整个社会的卫生费用的筹资结构，推动让罕见病患者病有所医的目标实现。”杨庆斌表示。

　　据中国初级卫生保健基金会数据，2020年我国政府的医疗救助支出为540多亿，与此同时，有200多家基金会参与到了医疗救助过程中，当年的救助款和药物总计超过了300亿，公益性的社会救助资金也达到了150亿左右，虽然未达到政府医疗救助的规模，但社会力量在医疗救助方面的巨大作用和潜力已得到充分体现。

　　杨庆斌介绍，多年来中国初级卫生保健基金会一直深入参与对罕见病/重病患者的救助工作中。早在2015年，中国初级卫生保健基金会就联合了武田制药发起了“血有止境，自由人生”的血友病患者援助项目，截止去年6月份，项目援助了近3万人次，覆盖全国25省100多个市，累计发放的援助现金超过1.5亿人民币。

　　丁洁：建立罕见病省级专项救助金，走中国特色的罕见病支付之路

　　在基本医保之外，还能如何为罕见病家庭减负?长期关注罕见病领域创新支付进展的丁洁给出的答案是：建立罕见病专项救助金。

　　2019年的两会上，丁洁曾提出建立罕见病国家救助金，3年过去，今年的两会上，丁洁再次携“建立罕见病专项救助金”的提案代表罕见病患者发声。

　　“今年的提案中，新的亮点之一是我们将罕见病救助金的筹资主体由“国家”变为“各省市”。从近两年的调研中，我们发现由于各省市地区罕见病群体以及医疗资源分布不均，相对于从国家层面直接筹措罕见病保障资金而言，以各省市为单位，根据自己省市的经济发展，以及慈善救助的现状，来设立专门的专项的救助基金，是一件可行也可做的事情。近几年之中，我们看到的一个很可喜的变化是，很多省市已经迈出了先行先试的步伐。”丁洁表示。

　　2019年，浙江医保局提出建立浙江省罕见病用药保障基金，在省级医疗保险基金财政专户中下设子账户，进行分账管理、独立核算。各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。与此同时，广东、江苏等多地也开始积极探索设立罕见病专项救助基金的池子。

　　“目前最主要的问题是如何进一步细化，让多层次医疗保障体系能够真正地惠及更多罕见病患者。我相信随着各方的不懈努力和持续推动，一定能走出一条符合我们中国特色的罕见病多层次保障之路。”丁洁表示。

　　单国洪 ：以立法为基础，探讨政府主导型的多层次支付保障方案

　　“要探索出一条适合中国的罕见病医疗保障的道路，我想应该是一个以立法为基础，以政府为主导，多元化、多层次的一个医疗保障的方案。” 单国洪表示。

　　随着国家医保谈判制度的完善，罕见病创新药物正在加速可及。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，包括武田中国旗下两款罕见病领域的创新药物醋酸艾替班特注射液和阿加糖酶α注射用浓溶液在内，其中已有40余种被纳入了国家医保目录。

　　“在这个基础之上，商业保险毫无疑问是一个非常有希望的补充，包括近年来大热的“惠民保”产品，正在为罕见病领域的创新支付带来巨大的改变。”单国洪说。

　　当前市面上部分惠民保产品对罕见病进行了一定的保障，主要包括四种类型：一是对已经纳入医保目录内的药品，个人自付治疗费用部分进行保障;二是将部分罕见病药品纳入特药清单进行保障，但是大部分惠民保产品存在既往病史限制;三是需要自费治疗的医保目录外药品进行保障;四是有惠民保产品开始探索罕见病高值药保障，并将此作为保险亮点。

　　“过去的几年，武田中国也在不断尝试与商业保险公司等多个主体共同探索包括“惠民保”在内的补充型支付方案，我们将通过医疗健康与保险服务的融合创新开展深度合作，积极探索高质量的医疗服务和多元化的创新支付模式，惠及更多患者。”  单国洪表示。