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提高创新药品可及性 促进CMV疾病规范化治疗

来源:光明网2025-01-03 17:37

  2025年1月1日,北京大学人民医院血液病研究所王昱教授和广州医科大学附属第一医院器官移植科主任医师巨春蓉教授,在当地开出马立巴韦片纳入医保后的首张处方,标志着这款全球首个且目前唯一获批*的靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂药物在被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》后,正式在北京市、广东省等地开始执行医保价格。这将极大降低当地难治性巨细胞病毒(CMV)感染患者的疾病诊疗负担,进一步提高创新药品的可及性,促进CMV疾病的规范化治疗。

提高创新药品可及性 促进CMV疾病规范化治疗

北京大学人民医院血液病研究所王昱教授

  北京大学人民医院血液病研究所王昱教授介绍:“巨细胞病毒感染作为移植后常见且严重的并发症,一直是困扰临床治疗的难题。即便来特莫韦预防后仍有CMV突破感染, 传统的治疗药物往往存在骨髓抑制和肾毒性等副反应,使得治疗在疗效与安全性之间难以达到理想的平衡,无法满足所有患者的治疗需求。马立巴韦片作为全球首个且目前唯一已获批的靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒创新药,快速有效, 让患者尽早从病毒感染的困扰中解脱出来, 极大缩短治疗周期, 且相较传统药物更安全。”王教授表示,马立巴韦片进入医保,将极大地减轻患者的经济负担,其口服给药的方式也为患者提供了便利,有助于减少患者住院次数,提高患者的生活质量。这不仅体现了医保政策对患者的关怀,也为临床医生在治疗移植后难治性巨细胞病毒感染时提供了更有力的武器,有望进一步提高患者的治愈率和生存率,帮助患者平稳度过移植后的危险期,重新回归健康生活。

提高创新药品可及性 促进CMV疾病规范化治疗

广州医科大学附属第一医院器官移植科主任医师巨春蓉教授

  广州医科大学附属第一医院器官移植科主任医师巨春蓉教授表示:“肺移植手术仍是终末期肺病唯一有效的手术方式,但巨细胞病毒(CMV)感染是威胁肺移植受者生命和生活质量的最常见并发症之一;术后抗病毒管理是关系患者生存的关键,马立巴韦作为难治性CMV感染的一线用药,可有效治疗难治性CMV感染,显著降低CMV感染相关并发症和死亡率。” 但是,该药物前期价格昂贵;而马立巴韦医保落地后,不仅大大减轻患者经济负担,也满足了难治性CMV感染患者对于突破性创新药物的迫切需求,帮助患者树立积极治疗的信心,使他们能从兼具疗效和安全性的创新药中获益。

  作为移植受者最常见的病毒感染之一,CMV感染在实体器官移植受者中的发生率为16-56%,在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%。CMV感染可造成诸多直接或间接的不良后果,严重影响患者移植成功率,甚至可能导致患者死亡。

  针对移植后CMV感染,过去治疗方案较为有限,治疗限制性毒性风险高,且由于给药方式的原因,还可能会要求患者住院,导致花费增加。因此,临床上迫切需要疗效好且安全性高的创新治疗药物。马立巴韦片是全球首个1且目前唯一已获批*的靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂,可三重抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸,从而清除CMV血症并控制相关症状。

  2023年12月,马立巴韦片通过国家药品监督管理局(NMPA)优先审评审批通道获批上市。仅时隔一年,即通过医保谈判进入2024年国家医保药品目录。随着马立巴韦片在多地医保落地,将极大减轻难治性CMV感染患者用药的经济负担。同时,创新治疗手段的可及性也将大幅提升,进一步推动临床诊疗发展,让更多难治性CMV感染患者能够获得高质量的创新治疗体验。

  据悉,截至发稿前中国人民解放军总医院、中国医学科学院血液病医院、天津市第一中心医院、北京陆道培医院、北京高博博仁医院、河北燕达陆道培医院、复旦大学附属中山医院、上海市第一人民医院、上海闸新医院、上海力泉医院、苏州大学附属第一医院、无锡市人民医院、中山大学附属第三医院、浙江省中医院、福建医科大学附属协和医院、郑州大学第一附属医院、河南省肿瘤医院、郑州人民医院、云南省第一人民医院等,都开出了马立巴韦片纳入医保后的首张处方。

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