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多发性骨髓瘤患者迎来福音,首次复发治疗创新靶向药被纳入国家医保

来源:光明网2023-01-19 11:23

  受访专家:

多发性骨髓瘤患者迎来福音,首次复发治疗创新靶向药被纳入国家医保

马军,哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长

多发性骨髓瘤患者迎来福音,首次复发治疗创新靶向药被纳入国家医保

黄晓军,北京大学人民医院血液病研究所所长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任

多发性骨髓瘤患者迎来福音,首次复发治疗创新靶向药被纳入国家医保

吴德沛,苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、江苏省血液研究所副所长、中华医学会血液学分会主任委员

多发性骨髓瘤患者迎来福音,首次复发治疗创新靶向药被纳入国家医保

胡豫,华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会候任主委

  2023年1月18日,新版国家医保目录(2022版)正式公布,多种创新性高、临床价值高、疗效确切的药物被纳入新版医保,帮助更多中国患者获得及时有效的治疗。

  值得一提的是,多发性骨髓瘤患者迎来了“福音”,作为多发性骨髓瘤首次复发基石用药,凯洛斯®(KYPROLIS®,注射用卡非佐米)正式被纳入医保,用于治疗复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)成人患者。据悉,凯洛斯®纳入医保后,患者可以通过医保后的惠民价格用上全球领先的高品质抗癌新药,患有该疾病的患者可以真正从中获得实实在在的生存获益。

  “作为一名临床医生,我很高兴看到越来越多的创新药在国家医保政策的支持下,为多发性骨髓瘤患者带来更多的治疗获益。凯洛斯®作为多发性骨髓瘤首次复发基石用药纳入国家医保目录,不仅能大大减轻患者经济负担与心理负担,还提高了药物可及性与可负担性,更意味着将有更多首次复发MM患者或初次疗效不佳患者能够延缓疾病进程,延长生存期,让患者看到充满希望的未来。” 哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授感慨道。

  血液肿瘤里诊断最复杂的疾病之一

  “去年帮女儿搬家时拎了重物以后,就落下了腰腿疼的毛病,最开始以为是搬东西不小心抻着了,就没太在意。后来腰腿疼持续了3个月,不但没缓解,反倒加重了。女儿带我去医院做了腰椎CT检查,诊断为腰椎间盘突出。那就治吧,结果辗转了多家医院,经历了多次检查、治疗后,还是不见好。最后,到北京的一家医院才知道自己得的是血液肿瘤——多发性骨髓瘤。”65岁的范女士谈起自己的确诊之路,至今还心有余悸。

  跑错科室就诊、容易误诊误治、症状多样不典型、不知道是血液肿瘤,这些现象在多发性骨髓瘤患者身上并不少见。在马军教授看来,多发性骨髓瘤在血液肿瘤里是诊断最复杂的疾病之一,它的诊断标准不是单一的,有很多条件限制,需要综合考虑多个临床表现去判断。

  发病率高,有这4类症状要警惕多发性骨髓瘤

  多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤,发病率高,且多发于老年。

  《中国多发性骨髓瘤诊治指南》指出,多发性骨髓瘤常见的症状包括血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病以及继发淀粉样变性等相关表现。北京大学人民医院血液病研究所所长黄晓军教授表示,多发性骨髓瘤早期隐匿,症状缺乏特异性,当老年人出现这4类症状,要警惕是否为多发性骨髓瘤,建议到医院的血液科进行进一步排查。

  骨痛及骨折:因为病变常累及肋骨、胸椎、腰椎、骨盆等骨骼,因此,很多患者是因为骨痛去看病,疼痛以腰背部最多见,有些患者常会反反复复骨折。

  肾功能不全:肾功能不全是多发性骨髓瘤最常见的表现之一,但老年人本身肾功能不全的原因非常多,高血压、糖尿病都会合并肾病,难以直接判断肾功能不全一定是多发性骨髓瘤导致的。特别是初期仅表现为蛋白尿的患者,直到出现肾功能衰竭,才发现是多发性骨髓瘤。

  贫血:骨髓里浆细胞太多,会抑制红细胞的产生,还会产生一些抑制红细胞生成的因子。加上患者肾脏受到损伤,促红细胞生成素也在减少,会导致患者出现贫血症状。

  高钙血症:主要表现为倦怠、多尿、便秘、恶心等,也可能出现心律不齐等症状,可以通过电解质检查进行判断,排查病因是否为多发性骨髓瘤。

  不可治愈,首次复发治疗很关键

  苏州大学附属第一医院血液科主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示,据《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南(2022年首版)》指出,多发性骨髓瘤仍是一种不可治愈的疾病,患者终将面临复发。复发按照发生次数分首次复发(第一次复发)和多线复发(第二次或以上复发)。若首次复发未得到有效治疗,随着复发次数增加,患者预后会越来越差,生存期不断缩短。因此,复发后特别是首次复发时的治疗选择尤为关键,恰当的治疗可使这部分患者获得最大获益。

  华中科技大学同济医学院附属协和医院院长、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授指出,把握首次复发MM患者的治疗目标和治疗时机选择是关键。首次复发时应尽可能使患者获得最大程度的缓解,延长患者无进展生存期。但是第一代蛋白酶体抑制剂出现耐药,疾病复发继而进展为难治性多发性骨髓瘤,成为患者需要面对的巨大挑战。临床上亟待扩充新的药物或治疗方案,打开新的治疗格局。

  黄晓军教授表示,相较一代蛋白酶体抑制剂,凯洛斯®具有更强抗癌活性和更少脱靶效应,在首次复发疗效更优,可以克服一代蛋白酶体抑制剂耐药困境,无论患者标危还是高危皆可获益,可快速改善症状,持续缓解,已获得中外骨髓瘤指南高级别推荐用于首次复发治疗。

  凯洛斯®通过谈判纳入国家医保,这不仅体现了国家为造福更多患者所做的努力,也彰显了企业携手多方为中国患者开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物、以改善患者的治疗效果、并为更多患者全面改善药物可及性的坚定承诺与企业社会责任感。

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