2022年2月15日，联拓生物正式宣布，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。

　　据悉，此次获得“突破性治疗药物”认证是基于一项全球3期临床试验EXPLORER-HCM的数据结果，该临床试验是用mavacamten治疗纽约心脏协会NYHA评级为II-III级的梗阻性肥厚型心肌病患者。在EXPLORER-HCM临床试验中，mavacamten达到了所有主要和次要终点且具有显著的统计学意义，并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。

　　“在全球3期临床试验中，mavacamten显示出改变梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢复其心脏功能的潜力，” 联拓生物首席执行官王轶喆博士说，“联拓生物就mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的3期临床试验仍在推进中，我们相信此次获得 ‘突破性治疗药物’认证，能够帮助我们加速推进mavacamten在中国的开发。我们期待与国家药品监督管理局药品审评中心合作，为有需要的患者提供这一具有重要意义的药物。”

　　目前，中国估计约有110万1至280万2肥厚型心肌病患者，除有限的症状缓解治疗方法外，目前尚无有效药物治疗选择。

　　中国的“突破性治疗药物”认证旨在加速用于治疗严重和危及生命的疾病，且有初步证据支持相比现有治疗手段有明显临床优势的研究性药物的开发和审评。除潜在的加速审批途径外，获得认证的药物还将获得国家药品监督管理局药品审评中心的额外沟通渠道和技术指导。

　　联拓生物目前正在开展的EXPLORER-CN是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病的中国患者中的疗效和安全性。EXPLORER-CN将招募约81位患者。其主要终点是用Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。