4月17日是第36个“世界血友病日”，主题是“认识出血性疾病，积极预防和治疗”。在“世界血友病日”前夕，来自全国的血液科，康复理疗科、影像科、外科、骨科等多学科专家共同倡议践行医患共同决策体系，采用多学科综合管理模式实现血友病患者的个性化治疗，最终助力实现患者 “减少出血”和“保护关节”这两大影响预后的核心目标，让血友病患者拥有自如人生。

　　血友病致死致残风险极高，需周期治疗

　　血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者终身伴有凝血功能障碍。数据显示,中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残,影响正常的生活和工作能力。

　　“血友病有极高的致残致死风险，患者往往需要进行终身、周期性治疗”， 中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍，在血友病诊疗的发展进程中，患者需求正在从“减轻严重出血保命”、“减少出血减缓残疾”，逐渐向“零出血无残疾”转变。

　　“社会经济的发展和医疗条件的改善，预防性治疗的方案开始被逐渐接受，但是目前仍有超过60%的血友病患者存在关节出血及亚临床出血的问题。因此，预防治疗观念仍需要加强。通过双维达标理念及综合关爱体系的完善来提升预防治疗的效果，最终通过保护关节健康，提升患者生活质量，帮助患者摆脱残疾困扰。”南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授指出。

　　在此背景下，医患共同决策（Shared Decision Making, SDM）的重要性愈发显现。医患共同决策是指医生和患者共同进行的医学决策工作。医生充分告知患者备选的不同医疗方案及其利弊，通过与患者共享信息、协作、讨论选择并做出决定，得出最佳的既符合研究证据又满足患者偏好和价值观的医疗决策。

　　北京协和医院康复医学科主任陈丽霞教授介绍，相当比例的临床医生希望和患者多沟通康复方案，但患者对病情了解甚少，不具备沟通的基础。而患者对于医生的专业沟通无法理解，在一定程度也上造成了预后低于预期的结果。其实，血友病医生和患者都期待更好的交流模式。SDM模式或成解决问题的关键，因为医患共同决策不仅有利于提升血友病患者对治疗过程的满意度和依从性，还能在很大程度上减少因误解或信息不对称造成的决策冲突，从而在患者漫长的康复周期中更好地实现疾病的个性化、精准化治疗。

　　医患共同决策是科学预防治疗的前提

　　“血友病治疗方案需根据患者的具体情况进行动态调整，定期随访和关节评估在治疗过程中至关重要。医患共同决策可以最大化激发患者的治疗意愿，通过沟通提高患者的疾病认知，实现科学规范的预防治疗。特别是对于儿童血友病患者，医患共同决策则更加重要，可以有效提升儿童患者监护人的疾病认知和长期随访的意识，对突发出血事件以及不易察觉的亚临床出血尽早处理，有效避免了可能的关节损伤。” 国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授提到。

　　“科学规范实施医患共同决策，患者可以大幅度减少出血次数，避免关节损害，长期系统治疗甚至能达到零出血目标，最终将会大幅提高生活质量。” 中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任医师薛峰教授说。

　　山东省血友病诊疗中心副主任房云海指出，血友病的治疗是一个终身的过程，疾病对患者的影响渗透到了生活的方方面面。因此，医患共同决策的重要价值就体现在不仅要关注患者的治疗需求，还要关注患者的生活需求，这样就可以保证患者得到个体化的规范治疗。

　　“双维达标”，一起自如有道

　　近年来，国内外血友病诊疗指南均以“出血预防”和“保护关节”为双重治疗目标，关节健康逐渐引起关注。2023年，“双维达标，自如有道”的治疗理念在血友病领域被提出，强调了 “减少出血”和“最大程度保护关节”这两大影响血友病患者预后的核心要素的重要意义。

　　对于“双维达标”的治疗理念，杨仁池教授解释说，“血友病的治疗目标，首先是不出血，患者需要记录有明显症状的出血，还需要通过定期超声评估，监测可能存在的亚临床出血；其次要保证患者的关节能够跟正常人一样。实现‘预防出血减少关节损伤和定期评估关节状态延缓关节疾病进展’的双维达标，患者就会跟我们健康人一样，能做到自如有道了。”

　　如何更好地开展血友病预防治疗？北京协和医院血液内科副主任护师李魁星教授认为，“通过构建医患共同决策体系，真正实现有策可循，最终实现‘出血和关节’双维达标。患者应该和医护人员一起，成为自己疾病的管理者，共同做出最优决策。”她希望公众提升对出血性疾病的认知，在漫长的康复期内，定期随访和评估确保药物剂量的调整与患者的实际需求相匹配。

　　辉瑞中国区血液与罕见病事业部总经理宋发贤表示:“辉瑞在血友病治疗领域拥有40多年的经验。在全球，我们的因子替代治疗产品开创了血友病从按需治疗到规律性替代治疗的新时代，帮助患者将曾经无法企及的活动和生活方式变得触手可及。今年血友病日前后，我们将支持相关组织在全国范围内召开多场血友病患者教育活动，不断提升血友病患者疾病认知及家庭护理水平。‘双维达标，自如有道’诊疗理念依托的医患共同决策体系，充分体现了对患者需求的尊重。我们希望和临床专家共同呼吁和推动，通过血友病医患共同决策体系的建立，帮助中国血友病患者更快实现‘双维达标’，以获得更好的疾病管理和生活状态，让每个患者都能够获得‘自如人生’。”